2022年医药魔方转化医学TOP25靶点『有奖竞猜』

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关键词: 医学靶点转化医学医药
资讯来源:医药魔方
发布时间: 2023-01-05


在过去的二十年里,

每年进入临床开发的靶点成百上千,

但最终挖掘出巨大潜力的,寥寥无几。

2022年哪些热门靶点尘埃落定?

2023年哪些靶点又将风起云涌?

是机遇 ?还是挑战 ?


什么是医药魔方转化医学TOP2 5靶点               

医药魔方一直密切关注全球药品开发的新靶点、新机制,基于NextPharma数据库-转化医学数据,我们每年初会遴选出前一整年取得重大突破的25个靶点,遴选标准主要分为3个客观维度:

  1. 首次证实具有临床转化价值的全新靶点;
  2. 首次通过临床POC验证的靶点;

  3. 靶点在项目研发或适应症上具有全新突破。

最终入选的靶点统称为:医药魔方转化医学TOP25靶点 (Pharmcube Translational Medicine Targets 25; PTMT 25),每年评选的TOP25靶点也蕴藏了当前一整年医药研发投资的全新机会。


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2021年我们评选出的靶点,价值如何?       
         
2021年1月28日,2020年医药魔方转化医学TOP25靶点首次发布,基于转化医学数据,我们总共评选出了4个新靶点,17个通过POC验证的靶点以及4个在项目研发或适应症上取得全新突破的靶点。经过一年时间的沉淀,我们很惊喜地发现2020年入选的TOP25靶点中已经有不少靶点取得了里程碑进展和重磅交易事件。
M4 muscarinic receptor -新靶点方面, M4 muscarinic receptor的推荐理由是高度选择性靶向M4的正向变构调节剂emraclidine展现临床治疗潜力,全新药物设计提高靶点亚型选择性。2022年12月17日,Cerevel在Lancet上报道了emraclidine治疗精神分裂症的Ib期临床结果,emraclidine安全有效,支持口服一天一次,不需要剂量滴定,AE率为52% vs 52%。而竞品KarXT的EMERGENT-1试验中AE率为54% vs 43%,一天两次且需要剂量滴定。这一结果证实了提高靶点亚型选择性可以提高靶向药物的安全性,是成功的药物设计策略,也有可能是精神分裂症的新的治疗选择。
pGlu3-Aβ -POC验证通过进展方面, 在2022年11月,礼来宣布donanemab头对头阿杜卡尼单抗治疗阿尔兹海默病III期临床试验TRAILBLAZER-ALZ 4(NCT05108922)达到了所有主要和次要终点。这一结果验证了靶向pGlu3-Aβ可能优于靶向Aβ,在治疗阿尔茨海默病上有更好疗效,证实了该靶点的潜在优效性,目前donanemab已经申请上市,有望成为重磅炸弹药物。

了上述列出的重要进展外,很多通过POC验证的靶点相关临床结果也已出炉,积极的数据让企业也陆陆续续开展了多项核心临床,以推进药物研发进程,早日批准上市。

2022年,我们继续出发!                

2022年,医药魔方研究院联合NextPharma新药数据部门,共同遴选出了今年的转化医学TOP25靶点。最新一期TOP25靶点覆盖实体瘤、血癌、自免、内分泌以及罕见病等多个领域,其中不乏一些还没有竞争玩家的全新靶点,最终所有的答案将在2023年1月17日晚18:30正式揭晓,如需收看识别下方海报二维码预约即可。

在今年TOP25靶点公布前,魔方发起2022年TOP25靶点评选活动,所有参与用户可以扫描下方二维码参与投票,评选出您心目当中2022年最重要的TOP25靶点。

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