【药研发0516】奥布替尼治疗自免疾病临床积极 | 非同生物4-1BB激动剂获批临床...

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关键词：治疗获批药研发获批临床临床疾病生物药研发

资讯来源：药研发

发布时间： 2022-05-16

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今日头条

奥布替尼治疗自免疾病临床积极。 诺诚健华新型BTK抑制剂奥布替尼治疗系统性红斑狼疮（SLE）的Ⅰb/Ⅱ期剂量探索研究入选EULAR 2022大会口头报告。研究结果显示，每日一次口服安慰剂、奥布替尼50mg、80mg和100mg，第12周SRI-4（SLE应答者指数4）的应答率分别为37.5%、50.0%、61.5%和64.3%；奥布替尼可降低蛋白尿水平，改善免疫标记物，包括降低免疫球蛋白G，增加补体C3和C4。该药总体耐受性良好。BTK靶点治疗自身免疫性疾病目前全球尚未成药。

国内药讯

1.君实PD-1单抗获批治疗食管鳞癌。君实PD-1抑制剂特瑞普利单抗第5项适应症获NMPA批准，联合紫杉醇/顺铂一线治疗晚期或转移性食管鳞癌。在一项Ⅲ期临床JUPITER-06中，与安慰剂相比，特瑞普利单抗联合紫杉醇/顺铂一线治疗使患者的疾病进展或死亡风险降低42%（HR=0.58 [95% CI：0.461-0.738]，P<0.00001），27.8%（vs6.1%）的患者在1年内未发生疾病进展；使患者死亡风险降低了42%（HR=0.58 [95% CI：0.425-0.783]，P=0.00036)，1年总生存率达到66.0%（vs43.7%）。

2.恒瑞PD-L1单抗肺癌Ⅲ期成果见刊。恒瑞医药PD-L1抑制剂阿得贝利单抗（SHR-1316）治疗广泛期小细胞肺癌患者的Ⅲ期研究（CAPSTONE-1）成果在线发表在《柳叶刀-肿瘤学》（The Lancet Oncology）上。与化疗相比，SHR-1316联合化疗一线治疗显著提高患者总生存期（中位OS：15.3个月vs12.8个月）和无疾病进展期，显著降低患者疾病进展风险33%。患者的2年生存率达31.3%（vs17.2%）。目前，阿得贝利单抗上述适应症上市申请已获NMPA受理。

3.先声合成致死疗法启动肿瘤临床。先声药业口服蛋白精氨酸甲基转移酶 5（PRMT5）抑制剂SCR-6920（项目号：SIM0272）登记启动一项Ⅰ期临床，评估用于治疗晚期实体瘤和非霍奇金淋巴瘤（NHL）的安全性和耐受性、有效性，以及药代动力学特征，确定最大耐受剂量和II期推荐剂量（RP2D）。该项试验的主要研究者由山东省肿瘤医院医学博士于金明担任。PRMT5与甲硫腺苷磷酸化酶(MTAP)是一对合成致死基因。

4.非同生物4-1BB激动剂获批临床。非同生物治疗用生物制品1类新药FTL001单抗注射液获CDE临床试验默示许可，拟用于晚期复发转移和难治性实体瘤的治疗。FTL001是一款4-1BB人源化单抗，其结合表位与4-1BBL（4-1BB的配体）重合，既可模拟配体以天然方式有效地激活T细胞，又可抑制配体结合产生的过度激活，以达到药效与安全性的平衡。FTL001也是非同生物首款获批临床试验的产品。

5.国内首个CD19/3/28三抗获FDA临床许可。上海惠和生物三特异性抗体CC312获FDA临床试验默示许可。CC312是TriTETM（Tri-specific T-cell Engager）平台首款专利药物，是一款靶向CD19/CD3/CD28三特异性抗体，以“双信号”调控机制活化T细胞，对效应细胞的激活作用更持久，并可诱导T细胞分化成记忆性T细胞，延长药物的作用时间，改善临床给药模式。该新药是国内首个也是全球第三个基于CD28共刺激信号的三抗进入临床开发阶段。

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1.礼来双靶点降糖新药获FDA批准上市。FDA批准礼来每周一次皮下注射的GIP/GLP-1双重激动剂Mounjaro（tirzepatide）上市，用于与控制饮食和锻炼联用，治疗2型糖尿病患者。Mounjaro是一款“first-in-class”药物，它通过双重作用机制改善血糖控制。在临床试验中，与安慰剂相比，Mounjaro（15 mg）单药使患者的糖化血红蛋白（HbA1c）平均降低1.6%；与长效胰岛素联用可使患者的HbA1c水平降低1.5%。

2.依达拉奉口服制剂获FDA批准上市。田边三菱制药美国（MTPA）宣布，口服依达拉奉（Radicava ORS）获FDA批准上市，用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。在一项关键性临床中，Radicava ORS与已获批的静脉输注配方相比，在延缓身体机能衰退方面表现出相同的效力，可延缓渐冻人症机能衰退33%。口服配方为ALS患者提供了一种灵活的用药方式。

3.TYK2抑制剂治疗银屑病长期疗效积极。百时美施贵宝（BMS）口服选择性TYK2抑制剂deucravacitinib治疗中重度斑块型银屑病的扩展研究最新数据积极。治疗第60周时，PASI 75（银屑病严重程度改善75%）达标率为77.7%、sPGA 0/1（皮损完全清除或几乎完全清除）达标率为58.7%；而且安全状况也与之前研究保持一致，没有观察到新的安全问题。目前，deucravacitinib正在接受欧盟和FDA的审查，它有望成为首个获批上市的TYK2抑制剂。

4.即用型CAR-T早期临床积极。Caribou公司基于CRISPR基因编辑改造的即用型CAR-T疗法CB-010，在治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者的Ⅰ期临床获积极结果。在接受初始剂量的5例患者中，达到100%总缓解率和80%的完全缓解率。研究中没有发现移植物抗宿主病，安全性总体可控。详细结果将在医学年会上公布。CB-010也是首款进入临床试验阶段的敲除PD-1表达的同种异体CAR-T疗法。

5.新一代mRNA疗法获批肾病临床。Regulus公司下一代寡核苷酸新药RGLS8429获FDA临床许可，拟用于治疗常染色体显性多囊肾病(ADPKD)。RGLS8429旨在抑制miR-17并优先靶向肾脏。从而使尿外泌体样囊泡中的PC1和PC2蛋白水平增加，逆转囊肿形成。临床前模型显示，RGLS8429联合托伐普坦，使肾功能、肾脏大小和其他疾病严重程度测量指标均有明显改善。

6.BMS布局潜在“best-in-class”SHP2抑制剂。百时美施贵宝与BridgeBio公司就后者临床早期的潜在“best-in-class”SHP2抑制剂实体瘤疗法BBP-398达成合作协议，百时美施贵宝将领导该新药Ⅰ期临床试验后的开发和商业化活动。根据协议，BridgeBio将获得9000万美元前期付款，并有资格获得高达8.15亿美元的开发、监管和销售里程碑付款。此前，BridgeBio已与联拓生物达成合作，在中国及其它主要亚洲市场进行BBP-398的临床开发和商业化。

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1.上海16日起分阶段推动复商复市。15日上午举行的上海市疫情防控工作新闻发布会上，上海市副市长陈通宣布，上海按照“有序放开、有限流动、有效管控、分类管理”原则，严格落实各项疫情防控措施，从5月16日起，分阶段推进复商复市。其中，购物中心、百货商场、超市等商业网点逐步有序恢复线下营业，划定进出通道，做好人员限流，并推行“线上订、线下送”和“线下到店消费”服务。

2.上海岳阳医院开设新冠康复门诊。上海中医药大学附属岳阳中西医结合医院日前开设线上、线下的新冠康复门诊，为核酸结果转阴出院、出舱的民众提供中医药特色康复全方位诊疗服务。新冠康复门诊采用呼吸内科、推拿科、康复医学科等多学科综合康复治疗模式，进一步促进新冠病毒感染者在呼吸、躯体及心理功能障碍等方面的整体恢复，减轻不适症状，提高免疫力与疾病预防能力。

3.贵州茅台医院即将投入运营。5月12日，贵州茅台官微信息显示，贵州茅台医院将于5月24日正式启航。据悉，贵州茅台医院按照国家三级甲等综合性医院标准投建，围绕“3+1”战略定位，全力推进健康管理、职业病防治、特色康养、特色专科的“四位一体”特需医疗服务体系建设。该医院共计开设43个科室，着重加强国家级、省级重点学科建设，全力打造“智慧医院”，开拓远程医疗等。