临床急需罕见病新药「阿加糖酶α」在中国获批，治疗法布雷病

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关键词：临床治疗新药罕见病获批疗法药

资讯来源：医药魔方Info

发布时间： 2020-08-28

8月28日，百深生物科技在中国提交的阿加糖酶α注射用浓溶液上市申请获得国家药监局批准上市，该药属于《第二批临床急需境外用药》，适应症为法布雷病。

阿加糖酶α（商品名：Replagal ）是夏尔（武田）开发的一款酶替代疗法，于2001年3月获得欧盟批准，2018年销售额为4.9亿美元。

法布雷病是由X连锁基因缺陷造成的一种先天性代谢疾病，表现为患者体内α-半乳糖苷酶A活性明显降低或缺失，导致鞘糖脂在多种组织细胞的溶酶体中病理性蓄积。该病始发于胎儿并伴随患者终身逐步恶化，引起心、肾等重要器官的衰竭。2018年该病被收录于国家第一批罕见病目录，属严重危及生命且国内尚无有效治疗手段的疾病。

2019年12月，赛诺菲的注射用阿加糖酶β（商品名：法布赞）已经在中国获批，是国内获批的首个用于治疗法布雷病的药物。

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