LGS综合征药物获FDA孤儿药资格认定

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关键词：药物孤儿药资格认定FDA药

资讯来源：罕见病信息网

发布时间： 2021-08-23

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Epygenix Therapeutics是一家专注于罕见和难治性癫痫的临床阶段生物制药公司。该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）授予其EPX-200治疗Lennox-Gastaut综合征（Lennox-Gastaut Syndrome，LGS）孤儿药资格认定。LGS是一种罕见的癫痫性脑病，在儿童期表现为顽固性癫痫发作。目前，美国约有48000名儿童和成人患有LGS。其特征包括多种癫痫发作类型、脑电图（EEG）记录上的慢棘波复合波和认知功能损害在内的三种体征，LGS迫切需要治疗方法，因为目前可用的治疗方法不能充分控制癫痫发作。

“授予EPX-200治疗LGS孤儿药资格认定是公司重要的发展里程碑之一，公司正在将针对性适应症扩大到包括LGS在内的多种难治性癫痫。FDA授予用于LGS的EPX-200孤儿药资格认定是承认EPX-200作为这些患者候选药物的重要性。基于罕见遗传性癫痫斑马鱼模型中的发现，我们有几个候选药物即将进入到临床试验，不久我们将在LGS患者中测试EPX-200的安全性和有效性，” Epygenix Therapeutics首席执行官Hahn-Jun Lee表示。

Mstone Partners总裁兼首席执行官兼Epygenix Therapeutics董事会主席Alex Yang表示：“Epygenix致力于为广泛的难治性癫痫患者提供安全、有效和患者友好的多种药物选择。我们对迈向商业化的另一个里程碑感到非常兴奋。”

根据《美国孤儿药法案》，FDA的孤儿产品开发办公室为申办方提供一系列激励措施，以促进影响美国少于20万人罕见疾病的药物开发，会获得合格临床试验费用的税收抵免、某些FDA申请费用的豁免以及临床试验设计方面的协助，如果候选药物获得监管部门的批准，可享有七年的市场独占期。

| 关于EPX-200

EPX-200是一种通过调节5-羟色胺（5HT）信号通路发挥作用的体重增加管理药物。EPX-200是通过Dravet综合征斑马鱼疾病模型发现的。根据少数患者的研究结果，EPX-200具有抗癫痫作用。

原文标题：

Epygenix Therapeutics Receives U.S. FDA Orphan Drug Designation for EPX-200 in Lennox-Gastaut Syndrome

译：黄娟

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