靶向PCSK9！阿斯利康/Ionis公司反义寡核苷酸疗法在中国获批临床

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关键词：获批临床

资讯来源：医药观澜

发布时间： 2022-03-10

▎药明康德内容团队报道

今日（3月10日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示，阿斯利康（AstraZeneca）申报的AZD8233注射液获得一项临床试验默示许可，拟开发用于治疗高胆固醇血症。公开资料显示，AZD8233是一款靶向PCSK9的反义寡核苷酸疗法（ASO），由阿斯利康与Ionis Pharmaceuticals公司联合开发。

截图来源：CDE官网

血液中高水平的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）又称为“坏“胆固醇，它能够提高患者出现严重心血管事件的风险。而出现过心脏病发作或者中风的成年人可能再出现严重心血管事件的风险达到1/3。因此，LDL-C升高是心血管疾病发展的关键可改变风险因素之一。

枯草溶菌素转化酶9（PCSK9）是一种肝脏蛋白酶。研究表明，通过抑制PCSK9与低密度脂蛋白受体（LDLR）的结合，能够阻止PCSK9介导的LDLR降解，使得LDLR可重新循环回至肝细胞表面。LDLR能够清除血液中低密度脂蛋白（LDL），因此LDLR数量的增加可以降低LDL中的LDL-C水平，并进一步降低心肌梗塞和中风风险。目前，全球范围内已有多款靶向PSCK9的创新疗法获批。

公开资料显示，AZD8233是一款可以皮下注射的靶向PCSK9的反义寡核苷酸疗法。在１期临床试验中，单剂AZD8233注射能够将PCSK9水平降低超过90％，将LDL-C水平降低高达70％。目前，AZD8233正在2期临床试验中接受检验。阿斯利康曾在2021年的投资者会议上介绍，这款ASO疗法可能为患者提供一种在家中可以接受治疗的选择。

本次在中国，AZD8233获批开展针对高胆固醇血症的临床研究。希望该药的后续临床研究顺利进行，早日惠及患者。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.Retrieved Mar 10，2022.From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d

[2] New CVRM: emerging pipeline. Retrieved March 26, 2021, from https://www.astrazeneca.com/content/dam/az/Investor_Relations/events/New_CVRM_emerging_pipeline_presentation.pdf

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