罕见病 | 治疗庞贝病！赛诺菲「注射用艾夫糖苷酶α」拟纳入优先审评

8月15日，CDE官网显示，赛诺菲「注射用艾夫糖苷酶α」的上市申请拟纳入优先审评，拟定适应症为庞贝病（酸性α葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）患者的长期酶替代治疗，拟优先审评的理由为"符合《药品注册管理办法》和《国家药监局关于发布等三个文件的公告》（2020年第82号）有关要求，同意按优先审评范围'（六）国家药品监督管理局规定其他优先审评审批'纳入优先审评审批程序"。

       （资料来源：CDE官网）

美国获批上市

注射用艾夫糖苷酶α（avalglucosidase alfa，商品名：Nexviazyme）是赛诺菲开发的一种在研酶替代疗法（ERT），能够特异性靶向细胞摄取的关键途径甘露糖-6-磷酸（M6P）受体，该受体主要负责将GAA酶转运到细胞内溶酶体。注射用艾夫糖苷酶α靶向M6P的独特设计，不仅提高了细胞对酶的摄取，还能有效的清除肌细胞中的糖原积聚。与标准治疗α-葡萄糖苷酶相比，Nexviazyme的M6P含量增加了约15倍。

2021年8月，该药获FDA批准上市，用于治疗1岁及以上的晚发性庞贝病患者。此前，该药已获得FDA授予的突破性疗法称号、快速通道认定和优先审查资格。

目前，据赛诺菲年报，注射用艾夫糖苷酶α已有0.20亿美元的销售收入。

治疗罕见病

庞贝病（Pompe's disease）也称为糖原累积病II型或酸性麦芽糖酶缺乏症，是一种常染色体隐性遗传疾病，据相关统计数据，每4万名新生儿中就有1人会发病。该病是由溶酶体酶酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）的遗传缺陷或功能障碍引起的，GAA会导致骨骼肌和心肌细胞中糖原的积累，从而导致肌肉无力，并因呼吸衰竭或心力衰竭导致过早死亡。

       庞贝病发病机制

       （图片来源于公开资料）

庞贝病可表现为婴儿期发病或迟发性疾病。婴儿期发病的庞贝病最为严重，发病迅速；而迟发性庞贝病会随着时间的推移逐渐损害肌肉。迟发性庞贝病的发病症状可以在任何年龄阶段显现，但由于临床表现的广泛性和疾病的进行性，有时需要7至9年才能确诊。

笔者查询中国药物临床试验登记与信息公示平台，目前赛诺菲正在中国开展一项在未经治疗的婴儿型庞贝病（IOPD）儿童受试者中评价注射用艾夫糖苷酶α的疗效、安全性、药代动力学和药效学的3期多中心静脉输注研究。

       （资料来源：药物临床试验登记与信息公示平台）

来源：CPHI制药在线

声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。 如需转载，请务必注明文章来源和作者。

投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com

▼ 更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼

点击阅读原文，进入智药研习社~