▎药明康德内容团队报道

9月14日，亚盛医药宣布，公司在研原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115已获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗胃癌。值得关注的是，这是首个在中国进入临床阶段的MDM2-p53抑制剂，目前全球领域以MDM2-p53为靶点设计开发全新机制的抗肿瘤药物还屈指可数；另一方面，胃癌作为全球发病率和死亡率较高的肿瘤之一，临床上有着巨大未被满足的需求，此次APG-115获得FDA的认可，也意味着这款药物在胃癌领域已展现出优秀的治疗潜力和开发前景。

APG-115由亚盛医药自主研发，是一款口服、高选择性小分子MDM2抑制剂。该药物对MDM2具有高度结合亲和力，通过阻断MDM2-p53相互作用从而恢复p53肿瘤抑制活性。 p53 基因是目前研究最广泛的肿瘤抑制基因之一。 MDM2（murin e do uble mimute 2 ）则是p53的重要抑制因子之一 。 以MDM2-p53为靶点设计开发全新机制的抗肿瘤药物，是当下肿瘤药物研发领域的热点之一， 但由于开发难度大，这一 领域的在研药物还很少。

目前，APG-115正在针对多种实体瘤及血液肿瘤，在中国和美国开展多项单药或联合治疗方案的临床研究，适应症涉及晚期实体瘤/转移性黑色素瘤、唾液腺癌、急性髓系白血病（AML）/骨髓增生异常综合征（MDS）等。

此次获得FDA孤儿药资格的适应症为胃癌。胃癌是全球第六大高发肿瘤，死亡率居全球恶性肿瘤死亡率的第三位，仅次于肺癌和结直肠癌，但发病率在不同国家和地区的差异较大。公开数据显示，2017年美国胃癌的患病人数估计超过11万，被认为是一种罕见病。但在中国、日本等亚洲国家，胃癌发病率则较高。

根据2020年美国国家综合癌症网络(NCCN)胃癌临床实践指南，目前推荐多学科综合治疗模式来治疗无法切除的晚期转移性胃癌患者。但对于接受二线治疗的疾病进展患者来说，治疗选择少且预后较差。因此，临床上迫切需要新的有效治疗方法来改善疾病进展和降低死亡率。

根据亚盛医药新闻稿，目前APG-115已在治疗胃癌的临床前研究中显示了相当的潜力。 亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示：“ 胃癌的治疗是全球层面目前尚未完全满足的临床需求。 此次针对胃癌适应症获得FDA孤儿药资格认定是APG-115产品开发和商业化的重要里程碑。”

“孤儿药”又称为罕见药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国，罕见疾病是指患病人数少于20万人的疾病。自1983年以来，美国通过《孤儿药法案》的实施，给予企业相关政策扶持，以鼓励罕见病药品的研发。

亚盛医药新闻稿称，此次APG-115获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，将有助于该药物在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一定的政策支持，包括享有临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、获得研发资助等，特别是批准上市后可获得美国市场7年独占权。

翟一帆博士表示：“孤儿药相关政策的扶持将有助于我们加快这一药物的全球临床开发与产品上市，从而早日惠及更多患者。”

此外值得一提的是，这是亚盛医药第三款获得FDA孤儿药资格的原创新药，也是目前为止该公司获得的第4个孤儿药资格。在此之前，亚盛医药在研原创新药Bcl-2抑制剂APG-2575已经获得两项孤儿药资格，分别用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）。另一款核心在研品种——三代BCR-ABL靶向药HQP1351于今年5月获得FDA授予的，用于治疗慢性髓性白血病（CML）。

祝贺亚盛医药原创新药APG-115获得孤儿药资格，期待这款药物临床开展顺利，早日为患者带来新的治疗选择。

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注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

参考资料：

[1]亚盛医药MDM2-p53抑制剂APG-115获美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗胃癌. Retrieved Sep 14，2020, from https://www.prnasia.com/story/291403-1.shtml