君实首个 siRNA 新药获批临床

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关键词：获批临床新药临床君实药获批

资讯来源：Insight数据库

发布时间： 2023-04-14

4 月 13 日，CDE 官网显示，君实生物 1 类新药 JS401 注射液临床试验申请获默示许可，用于治疗高脂血症（受理号：CXHL2300136）。

这是一款靶向 ANGPTL3 的代谢领域 siRNA 新药，据君实披露，为潜在国内首个该靶点 siRNA 药物。同时，这也是君实申报的首个 siRNA 新药。

来自： CDE 官网

目前，君实已经初步搭建完毕 siRNA 药物研发平台。首发新药 JS401 可长期有效针对混合型高脂血症，具备 siRNA 类药物长效的显著优势；临床前评估显示，其体外 RGA 活性与 FIC 分子相当，猴原代肝细胞自由摄取活性和转基因小鼠蛋白抑制活性也均与 FIC 分子相当。

来自：君实生物 2023JPM

目前，全球首款也是唯一一款已经上市的针对高脂血症的 siRNA 药物是诺华的 Inclisiran，这款药物也已经在国内申报上市。其靶点为 PCSK9，相较于其他按周/月给药的单抗而言，Inclisiran 半年一次皮下注射带来的巨大依从性优势使其备受瞩目，为了获得这款新药，诺华曾花费 97 亿美元以收购其原研公司 TMC。

而针对 PCSK9 靶点，国内企业目前的研发高度聚焦在单抗之上；而全球范围内，继单抗之后，siRNA、ASO 乃至口服药物都在高速涌现。如阿斯利康布局有 PCSK9 ASO 新药 AZD8233，联手龙头企业 Ionis，同时也正将其开发为口服制剂。

在 PCSK9 之后，针对高脂血症的 siRNA 药物开发靶点中，值得关注的靶点后起之秀还包括 ANGPTL3 和 APOC3 等。

适应症含混合型高脂血症的 siRNA 新药