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日前，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）公司宣布，FDA已经接受了pozelimab的生物制品许可申请（BLA）并予以优先审评，用于治疗成人和1岁以下的CD55缺陷型蛋白丢失性肠病（CHAPLE）患者，其PDUFA的目标审评日期定为2023年8月9日。新闻稿指出，如果获得批准，pozelimab将成为CHAPLE患者的首个获批疗法。

CHAPLE是一种极度罕见的遗传性免疫疾病，全世界已知患有CHAPLE的患者不到100人，目前还没有针对CHAPLE的治疗方法获批。CHAPLE患者由于编码CD55蛋白的基因突变而无法调节补体活动，CD55是一种调节人体补体系统的蛋白质，如果没有适当的CD55调控，补体系统可能会攻击正常细胞，造成上消化道的血管和淋巴管的损害，并导致蛋白质和血细胞的损失。在大多数患者中，CD55调控异常将引发一系列潜在的危及生命的症状，这些不良状况起始于婴儿期，包括腹痛、血性腹泻、呕吐、营养不良、生长缓慢、腿部肿胀（水肿）、反复感染和血栓。

Pozelimab是基于再生元旗下专利技术VelocImmune发明的，是一种在研的全人源单克隆抗体，旨在阻断补体因子C5的活性，预防由补体途径介导的疾病。从结构上看，pozelimab是一种IgG4抗体，具有针对野生型和变异型人类补体C5蛋白的高度结合亲和力。

图片来源：123RF

此次BLA得到了一项2/3期开放标签临床试验结果的支持，该试验在10名1岁或以上的CHAPLE患者中研究了pozelimab的有效性和安全性。患者在试验第1天通过静脉注射接受了30 mg/kg的单次pozelimab治疗，随后每周按体重皮下注射一次pozelimab。在24周时，所有的患者都达到了共同主要终点，患者的血清白蛋白（一种疾病生物标志物）被快速、持续地恢复正常，并且临床症状得到了改善或没有出现恶化。该研究评估的临床症状包括腹痛、每天的排便次数，以及研究者评估的面部和外周性水肿。对次要终点的分析结果显示，患者的住院天数和白蛋白输注总数明显减少，根据年龄段的体重和身高也出现了具临床意义的增加。

试验中有7名患者出现了不良事件（AEs），但均为轻度或中度的AE，最常见的是铁缺乏、发热、鼻炎、荨麻疹和呕吐，没有发生导致治疗中止的AE。为了防止脑膜炎球菌感染，pozelimab试验中的所有患者在接受治疗前都接种了脑膜炎球菌感染疫苗。

FDA于2020年4月授予了pozelimab罕见儿科疾病认定以治疗CHAPLE。一旦pozelimab被批准用于CHAPLE，再生元公司将有机会获得罕见儿科疾病优先审评券。Pozelimab还于2022年9月被FDA授予快速通道资格认定，该监管资格旨在加快FDA对那些有潜力解决未竟医疗需求的创新药物的审查。

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参考资料：

[1] POZELIMAB (C5 ANTIBODY) BLA FOR TREATMENT OF CHILDREN AND ADULTS WITH ULTRA-RARE CHAPLE DISEASE ACCEPTED FOR FDA PRIORITY REVIEW，Retrieved Feb 22nd, 2023 from https://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/pozelimab-c5-antibody-bla-treatment-children-and-adults-ultra

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