利用CRISPR基因编辑改进细胞疗法，Vertex达成12亿美元合作；​发现衰老诱发癌症的机制丨贝壳日报

治疗脱发再现曙光，瑞石生物

JAK1抑制剂达到2期临床终点

药明康德：2021年8月24日，瑞石生物（Reistone Biopharma）宣布，其选择性JAK1抑制剂SHR0302治疗成人斑秃（AA）的2期临床试验获得积极结果。试验中，两种剂量（8 mg和4 mg）的SHR0302均达到了主要终点，即与安慰剂相比，评估脱发严重程度的SALT评分显示出具有统计学显著性和临床意义的改善。该药表现出良好的耐受性，安全性特征与其他JAK1抑制剂一致。下一步公司将推进SHR0302进入3期试验。

信立泰：拟终止“nanatinostat”

独家许可使用权协议

企业公告：24日，信立泰发布公告称，公司拟与Viracta Subsidiary, Inc.就“nanatinostat”中国大陆地区独家许可使用权事宜签署终止协议，双方不再履行《独家许可协议》项下权利及义务，并由VIRACTA向公司支付400万美元。

利用CRISPR基因编辑改进细胞疗法

Vertex达成12亿美元合作

药明康德：8月24日，Vertex Pharmaceuticals与Arbor Biotechnologies宣布，双方将开展一项新的合作，利用Arbor专有的CRISPR基因编辑技术，增强治疗严重疾病的创新细胞疗法的开发。 

Arbor公司由著名学者张锋博士联合创建，旨在发现新的基因编辑蛋白，并且基于这些蛋白开发为疾病“量身定制”的核酸酶疗法。该公司已经发现了超过60种核酸酶家族和超过70种CRISPR转座酶（transposases），分别是已有文献中发布数目的6倍和30倍。

辽宁省执业药师配备要求有变

辽宁省药监局：近日，辽宁省药监局发布《关于进一步规范药品零售企业配备使用执业药师的通知（征求意见稿）》。根据《意见稿》信息，在执业药师存在明显缺口的乡镇农村地区，经营处方药、甲类非处方药的药品零售企业配备执业药师确有困难的，允许配备使用其他药学技术人员承担执业药师职责，过渡期至2024年12月31日。对于已按国家要求配备使用执业药师的，不得使用其他药学技术人员替代。

安立玺获2700万美元融资

药明康德 ：近日，安立玺荣宣布完成2700万美元的A-1轮融资。获得资金将用于推进其2个候选疗法的1期临床试验，并将3个免疫肿瘤学产品推进到IND申请阶段。

利用干细胞诱导生成的3D大脑类器官

可精确复制人类大脑

转化医学网：近日，刊登在Nature Neuroscience上的研究报告中，科学家们设计出了基于人类细胞的3D大脑类器官。精确模拟人脑功能和疾病的某些特征，对大脑研究领域具有重要的推动作用。

加州大学洛杉矶分校再生医学和干细胞研究中心的Eli和Edythe的研究人员已经开发了大脑类器官，由人类干细胞培养出来的3D脑结构，显示出类似于在活体人脑中发现的有组织的活动波。然后，在研究从神经系统疾病Rett综合征患者的干细胞中培养的类器官时，科学家们能够观察到类似癫痫发作的电活动模式，这是该疾病的一个特征。

发现衰老诱发癌症的机制！

揭秘非编码RNA在衰老和癌症中的新功能

转化医学网 ：近期，日本癌症研究基金会 (Japanese Foundation for Cancer Research, JFCR) 癌症研究所的研究对此有所突破，该研究团队发现，源自着丝粒周围重复序列（pericentromeric repetitive sequences）的非编码RNA会引发能导致衰老和癌症的炎症基因表达。这是一种调节衰老和癌症中染色质相互作用和炎症基因表达的新机制。