联拓生物引进！“first-in-class”疗法中国3期临床完成患者招募

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关键词：疗法生物期临床临床患者

资讯来源：医药观澜

发布时间： 2022-08-12

▎药明康德内容团队报道

8月11日，联拓生物宣布，其引进的产品mavacamten用于治疗中国有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的3期关键临床试验已完成患者招募，该临床试验结果以及mavacamten的其他研究数据，预计将用于支持该药在中国的注册审批。Mavacamten是一款“first-in-class” 心肌肌球蛋白别构抑制剂，已经于今年4月获美国FDA 批准，用于治疗oHCM成人患者，也是FDA批准的首款心肌肌球蛋白别构可逆性抑制剂。这款新药也在今年1月被Evaluate列为潜在重磅疗法之一。

oHCM是一种慢性进行性疾病，可使心壁增厚，使心脏难以正常扩张并充满血液，导致多种衰弱症状和心脏功能障碍，该疾病也是年轻人心脏骤停的常见原因。造成oHCM最常见的原因是肌节的心肌蛋白发生突变。在oHCM患者中，血液离开心脏的左心室流出道（LVOT）被增厚的心肌阻塞。因此，该病也与房室颤动、卒中、心力衰竭和猝死的风险增加有关，急需新疗法来治疗患者。

据联拓生物新闻稿介绍，肥厚型心肌病的机理特征，是过量的肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调。Mavacamten是一款创新的口服选择性心肌肌球蛋白别构调节剂，靶向oHCM的潜在病理生理学，它能将整体肌球蛋白群转变到节能、可募集的超松弛状态，有望减少患者的心脏过度收缩症状。在临床期和临床前研究中，mavacamten可以降低心壁应激的生物标志物，减轻过度的心肌收缩力，减少左心室流出道梯度和增加舒张顺应性。

2020年8月，联拓生物获得了百时美施贵宝（BMS）旗下全资子公司MyoKardia公司的许可授权，在中国（包括中国大陆、香港、澳门及台湾地区）、泰国和新加坡对mavacamten进行开发及商业化。2022年4月，mavacamten获FDA批准上市，用于治疗有症状梗阻性肥厚型心肌病成人患者，他们根据纽约心脏协会功能等级（NYHA）评级为II-III级，以改善患者的功能和症状。这款产品还先后获FDA授予突破性疗法认定，以及在中国被纳入突破性治疗品种，用于治疗oHCM患者。

图片来源：123RF

本次，mavacamten完成患者招募的是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照3期注册临床研究（EXPLORER-CN研究），旨在评估该药用于治疗有症状的oHCM中国患者中的安全性和疗效。其主要终点是Valsalva左心室流出道梯度从基线到第30周的变化。符合条件的患者将继续接受长期延长治疗，该研究预计将于2023年中获得顶线数据。

联拓生物首席执行官王轶喆博士表示，如果EXPLORER-CN研究数据良好，该临床研究数据和mavacamten的药代动力学研究结果，结合支持该药获FDA批准的EXPLORER-HCM全球关键性3期临床研究数据，将用于支持在中国的新药上市申请。他还表示，推进这一潜在重磅疗法在中国获批，是联拓生物发展过程中至关重要的一步。

参考资料：

[1]联拓生物完成Mavacamten用于治疗中国梗阻性肥厚型心肌病患者的EXPLORER-CN III期关键临床试验的患者招募. Retrieved Aug 11， 2022， from https://mp.weixin.qq.com/s/lDUU7aLIKZpjG_BNGfXaxg

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