11月25日，FDA批准了Rhythm Pharma的多肽药物setmelanotide，用于阿片样促皮质素原阿片黑素促皮质激素原(POMC)、前蛋白转化酶枯草溶菌素1（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）基因缺陷所致肥胖的6岁以上儿童或成人患者的慢性体重管理。
Setmelanotide是一种选择性黑皮质素（MC）4受体激动剂，大脑中的MC4受体参与饥饿，饱腹感和能量消耗调节，而POMC、PCSK1和LEPR缺陷所致的肥胖，被认为与MC4受体激活不足有关。FDA批准该产品上市是基于两项临床试验（NCT02896192和NCT03287960）的研究结果，两项试验均是为期一年的开放标签试验，入组患者体重指数（BMI）均不低于30，试验一统计分析了10名POMC 或 PCSK1缺陷患者，而试验二统计了11名LEPR缺陷患者，结果显示，试验一中8名患者体重下降（相比基线，下同）超过10%（80.0%），而试验二中有5名患者体重下降超过10%（45.5%），两项试验中，患者的中位体重下降幅度分别下降26.7kg和9.8kg，平均体重下降幅度分别为23.1kg和9.7kg，中位每日饥饿评分分别下降2.0分和3.0分，平均每日饥饿评分分别下降5.5分和4.4分
[i]
。
虽然setmelanotide的疗效非常突出，但由于作用机制的限制，本品对POMC、PCSK1和LEPR良性缺陷或非POMC、PCSK1和LEPR缺陷型肥胖患者并不适用，文献显示POMC、PCSK1和LEPR基因缺陷的早发型严重肥胖患者不足5%
[ii]
。尽管潜在用药人群基数并不太大，但拥有孤儿药资格，可以享受高价，EVP预测该产品在2026年的销售额可达9.55亿美元。
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