▲佰傲谷2021年TG-Bio第二届免疫技术大会▲
细胞基因治疗药物是继小分子化药、大分子生物制品后的第三代药物类型，包括细胞治疗和基因治疗（以及经过基因修饰的细胞药物）。从全球范围来看，最近这个领域一喜一忧，喜的是Juno的CAR-T药物终于获批，虽然诺华和凯特的CAR-T药物早在2017年就获批了，但最初的三巨头终于聚首；忧的是Bluebird的基因治疗药物被报道会导致血液系统疾病，
载体安全性作为基因治疗的阿喀琉斯之踵，这个魔咒似乎很难打破。
国内方面，复星凯特的CAR-T药物获批在即，而药明巨诺的CAR-T药物也已于去年递交上市申请，南京传奇的CAR-T药物也获得优先审评资格，诺华的CAR-T药物也获批在国内开展临床。因此，国内首批细胞治疗药物会在这几家中产生。
国际方面，美国和欧盟无疑走在前面，获批的细胞基因治疗药物均达到两位数。作为干细胞研究的老兵，虽然如今从事医学写作，我对细胞基因治疗这个行业还是有很深的感情。接下来，我打算撰写关于这个领域的系列文章，希望对中国细胞基因治疗药物的研发有所裨益。
作为系列的第一篇，我打算盘点一下FDA批准上市的细胞基因治疗药物。
目前FDA共批准了19个细胞基因治疗药物
。下面，我略做点评。
在这19个细胞基因治疗药物中，脐带血占了8个。脐带血因为含有造血干细胞，是造血干细胞移植供体的一个重要来源。造血干细胞移植在血液系统疾病治疗中的作用在全球范围都毋庸置疑，一般也不作为药物来申报。因此，这8个可以说是来凑数的。
在剩下的11个细胞基因治疗药物中，CAR-T有4个，分别来自诺华、凯特和巨诺这3家公司，均为CD19靶点。其中，凯特申报了2款。
除了这4个CAR-T药物，还有2个跟肿瘤治疗相关的药物，即Amgen的溶瘤病毒药物IMLYGIC (talimogenelaherparepvec，适应症为黑色素瘤)和Dendreon的树突状细胞疫苗PROVENGE (sipuleucel-T，适应症为前列腺癌)。其中，sipuleucel-T已被引进到国内，目前已获批开展临床试验。需要注意的是，这2个药物的临床获益一般。考虑到近年来肿瘤药物研发的进展，从获益/风险比和药物经济学的角度看，这2个药物的象征意义大于临床价值，不值得投入过多资源。
另外，还有3个体细胞药物，包括MACI（培养在猪胶原膜上的自体软骨细胞）、GINTUIT (异体角化细胞和成纤维细胞，含猪胶原)和LAVIV (Azficel-T，自体细胞)，临床价值均一般。
最后谈谈2个基因治疗药物，即2017年获批的LUXTURNA（Spark公司，被罗氏收购，适应症为视网膜变性，突变基因为RPE65）和2019年获批的ZOLGENSMA（AveXis公司，被诺华收购，适应症为脊髓性肌萎缩，突变基因为SMN1）。其中，ZOLGENSMA的药学部分（CMC）资料一度被曝出存在不足，后来还是获批了。
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