安立玺荣INF-γ中和抗体EI-001被FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）｜新闻稿
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关键词：
细胞FDA孤儿药药治疗淋巴抗体资格认定
资讯来源：研发客 + 订阅账号
发布时间：
2022-09-07
中国上海，2022年9月6日——安立玺荣生物医药宣布，美国食品和药物管理局(FDA)授予其INF-γ中和抗体EI-001“孤儿药物认定”（Orphan Drug Designation，ODD）的资格，用于治疗噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）。
“HLH在儿童和成人中是一种危及生命的疾病，需要积极干预来控制症状，这些症状在很大程度上是由异常或过量的INF-γ产生造成的。”安立玺荣生物医药创始人陈泓恺博士说，“孤儿药认定会加快我们将EI-001推向市场的进程，为患者提供更优选择的治疗方案。”
安立玺荣生物医药中国总经理兼临床开发执行副总裁段晓华女士说:“EI-001的Ⅰ期临床在顺利进行中，我们已在积极准备和加速在中国和全球的Ⅱ期临床开发，包括HLH和白癜风，以解决尚未满足的医疗需求。”
“孤儿药认定”旨在支持创新候选药物的开发，用于治疗不足20万人的患者群体或罕见疾病，同时会提供各种激励措施，包括对符合FDA审评标准和要求的临床试验给予税收抵免、申请费用的减免，以及FDA批准后7年的市场独占性。
HLH是一种罕见的、危及生命的超炎症免疫疾病，其特点是显著的免疫激活和不受控制的噬血细胞作用，由活化的巨噬细胞驱动。在HLH升高的细胞因子中，INF-γ被发现是疾病活动最敏感和早期的指标，在动物模型和INF-γ中和抗体改善疾病症状的临床试验中都证实了INF-γ的关键致病作用。
EI-001是一种INF-γ中和抗体，是通过克隆单个B细胞抗体从人体中分离出来的自身抗体。INF-γ是HLH病理的主要驱动因素，被认为是包括白癜风在内的一些其他炎症或免疫疾病的重要靶点。EI-001目前在Ⅰ期临床研究阶段（NCT04994912）。
安立玺荣生物医药是由具有共同愿景的国际科研和临床团队推动，致力于在全球范围内开发新一代免疫疗法。除了EI-001, 安立玺荣生物医药的一款小分子CSF1R抑制剂已进入Ⅱ期临床研究申报阶段，将开发治疗阿尔兹海默症和TGCT（腱鞘巨细胞瘤）等疾病，并于近期已获得FDA的IPF（肺纤维化）孤儿药认定；公司拥有丰富的创新药物开发管线，其他的早期候选抗体也在积极开发中。安立玺荣已申请并获得多项发明专利，且进行了全球划布局。
欲了解更多信息，请访问elixiron.com并在微信公众号（请搜索“安立玺荣生物医药“，二维码见下方）和在Linkedin上关注该公司。
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