BioNews | Jaguar：欧洲药品管理局批准crofelemer治疗微绒毛包涵体病（MVID）的孤儿药称号

Jaguar Health（JAGX）及其子公司Napo Therapeutics宣布，欧洲委员会（EC）已通过决定，为crofelemer授予孤儿药物名称（ODD），用于微绒毛包涵体病（MVID），这是一种罕见的先天性腹泻病（CDD）。

Napo Therapeutics的使命是为Jaguar Health提供欧洲一流的专利植物性药物crofelemer，以解决此类重要的罕见疾病适应症。该公司最初的重点是在欧洲临床开发和注册crofelemer治疗短肠综合征伴肠功能衰竭（SBS-IF），随后用于CDD。

CDD和SBS患者都会出现肠衰竭，通常需要每周7天的肠外营养，以及与之相关的巨大发病率、死亡率和医疗费用。CDD和SBS患者也有一个共同的主要症状：慢性腹泻，因此与腹泻相关的后遗症，包括严重脱水、代谢性酸中毒或碱中毒和营养不良，以及其他次要症状，这些症状出现得早或晚，很多时候会危及生命。

针对患有SBS或CDD并伴有肠衰竭的患者进行crofelemer概念验证研究正在进行，其计划终点是减少每周肠外营养需求量。计划于2022年12月在迪拜举行的全球GI会议上公布初步结果。以支持患者在23年年中之前通过欧洲针对这些严重未满足医疗需求的毁灭性疾病的计划，尽早获得crofelemer治疗SBS或CDD伴肠衰竭。

Crofelemer

Crofelemer是一种从亚马逊雨林中的药用巴豆树的红树皮汁液（也称为“龙血”）中提取和纯化的植物性药物。Napo Pharmaceuticals根据公平贸易惯例为crofelemer制定了一项可持续收获计划，以确保高质量、生态完整性和对土著社区的支持。

Mytesi®

Mytesi（crofelemer）是美国的一种止泻药，用于缓解接受抗逆转录病毒治疗（ART）的成年艾滋病毒/艾滋病患者的非感染性腹泻症状。Mytesi不适用于治疗感染性腹泻。在开始Mytesi之前，排除腹泻的感染性病因。如果不考虑感染性病因，则存在感染性病因患者无法接受适当治疗的风险，并且他们的病情可能恶化。在临床研究中，发生率高于安慰剂的最常见不良反应是上呼吸道感染（5.7%）、支气管炎（3.9%）、咳嗽（3.5%）、肠胃气胀（3.1%）和胆红素升高（31%）。

Jaguar Health, Inc.

Jaguar Health是一家处于商业阶段的制药公司，专注于为患有胃肠道疾病（包括慢性衰弱性腹泻）的人和动物开发新型、植物性、非阿片类和可持续衍生的处方药。Jaguar Health的全资子公司Napo Pharmaceuticals，Inc.专注于开发和商业化以植物为基础的专有人类药物，这些药物来自于从雨林地区负责任地采集的植物。crofelemer是OnTarget（ONTG）Jaguar Health是Napo Therapeutics S.p.A.的大股东，该公司是Jaguar Health于2021在意大利米兰成立的一家意大利公司，专注于在欧洲扩大crofelemer的使用。

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