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-LEXEO 获得三个研究性 AAV 介导的罕见心脏疾病基因治疗项目的独家权利,所有这些项目都没有现有的疾病修饰疗法
-战略收购扩大了 LEXEO 罕见的心脏基因治疗管道,使其成为该领域最广泛的管道之一
近日,纽约,LEXEO Therapeutics 是一家完全整合的临床阶段基因治疗公司,推进遗传疾病的疾病修饰治疗,宣布已收购 Stelios Therapeutics,这是一家开发新型药物的早期公司腺相关病毒(AAV)介导的罕见遗传性心脏病的基因疗法。通过该协议, LEXEO 获得了三个临床前 AAV 介导的基因治疗项目的专有权,这些项目专注于 TNNI3 相关肥厚性心肌病 (HCM) 和致心律失常性右心室心肌病 (ARVC),这两种罕见的心脏病尚未获得批准的药物治疗和巨大的商业潜力。Stelios 的科学联合创始人兼加利福尼亚大学圣地亚哥医学院(加州大学圣地亚哥分校)心脏病学医学教授 Eric Adler 博士将协助 LEXEO Therapeutics 的心血管研究工作。(

此次收购使 LEXEO 能够通过增加三个新项目来扩大其在罕见遗传性心脏病方面的产品线。该交易为整合 LEXEO 和 Stelios 的互补能力提供了独特的机会,包括 LEXEO 在临床开发和化学、制造和控制 (CMC) 方面不断增长的基础设施,目前专注于罕见心脏病,以及 Stelios 强大的临床前管道和领域罕见遗传性心脏病方面的专业知识。Stelios 项目补充和拓宽了 LEXEO 在罕见心脏病方面的先进临床前基因治疗管道,目前包括 LX2006,这是一种 IV 给药、AAV 介导的基因治疗计划,用于潜在治疗与弗里德赖希共济失调 (FA) 相关的心肌病。
LEXEO Therapeutics首席执行官 R. Nolan Townsend 表示:
“虽然我们正处于将 AAV 基因疗法的潜力应用于罕见心脏病的早期阶段,但对大量以前未治疗和目前未确诊的心脏病的潜在治疗益处是巨大的。” “LEXEO 和 Stelios 共同致力于推进罕见心脏病患者的治疗。合并后的公司将在 AAV 心脏基因治疗领域建立领先地位,这得益于强大的科学足迹和显着增强的管道,具有潜力在未来几年内将多个项目转移到诊所,以满足各种适应症的大量患者的需求。”
Adler 博士评论说:
“尽管最近在罕见心血管领域取得了医学进步,但许多罕见心脏病仍未得到充分诊断和治疗。迫切需要改善疾病的解决方案来解决诸如 TNNI3 相关 HCM 等疾病。”
Farah Sheikh 博士是 Stelios Therapeutics 的联合创始人,也是加州大学圣地亚哥医学院心脏病学医学教授,主要研究重点是 ARVC 的转化工作,他评论说:
“在满足需求方面所做的努力有限ARVC 患者。我们致力于优先考虑这些患者,并很高兴将治疗带到最前沿。”
该交易获得两家公司董事会的批准并立即完成。交易的财务条款未公开。
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