创新药研发新锐熙源安健：BR007管线获美国FDA孤儿药认证

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关键词： FDA孤儿药药研发安健新药创新药药研发

资讯来源：医业观察

发布时间： 2022-09-10

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来源：会会药咖

日前，疼痛治疗领域创新药物研发新锐企业熙源安健医药（上海）有限公司（熙源安健）宣布，该公司靶向TGF-β的小分子耦合药物BR007已获得美国食品和药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药认证（ODD），用于治疗Camurati-Engelmann disease (CED，进行性骨干发育不良)。ODD的获得将加速BR007管线在美国的临床注册申报和开发进度。

CED是一种罕见的常染色体显性遗传骨病，是由染色体 19q13 上的转化生长因子 TGF-β 基因突变引起的。CED多在儿童期发病，常因肢体疼痛而就诊，疾病早期影像检查表现为下肢长骨骨干的皮质骨层（密度高的最外层）增厚，进展至疾病后期常累及头部。目前CED的治疗主要依靠止痛和症状管理，尚无有效的治疗方法来挽救CED的病情进展。

BR007是一种具有骨靶向性的小分子耦合药物，可特异性地抑制骨组织细胞中的TGF-β受体。TGF-β受体在人体内广泛表达，参与多种信号转导通路，具有多种功能。因此BR007避免对TGF-β的非特异性全身抑制，将会避免多种严重的副作用。另外，研究发现多种骨相关疾病都与TGF-β通路过度激活有密切关系，BR007在CED适应症上的研究将有助于将BR007推广至更多的骨相关疾病的适应症。

熙源安健创始人兼CEO李国春博士表示：“随着社会形态和老龄化的持续发展，异常成长性骨相关疾病的临床需求在快速增长。但到目前为止，国内外还没有被批准的药物用于治疗多类型骨质增生类疾病，特别是骨关节炎。BR007项目是熙源安健从美国FDA收获的第一个孤儿药认证，是我们公司的一个重要发展里程碑，表明公司走国际化道路的决心和能力。借助孤儿药认证相关政策的扶植，我由衷地希望BR007这一中国原创，世界领先的在研创新药能早日惠及全球患者。”

关于熙源安健

是一家致力于在发现、开发和商业化创新性止痛药物方面成为全球领军者，为医生提供合理有效的疼痛管理手段，使患者远离病痛的公司。

公司聚焦疼痛领域有明确人类遗传学和病理学机制的靶标，选取最优的药物治疗方式和给药途径，通过自研、合作开发和并购引进等多种方式打造全球领先的疼痛治疗研发管线，并使用灵活的临床试验策略扩大药物的可及性和商业价值，预计接下来的一年内将有多个管线陆续向美国FDA和中国NMPA递交IND申请。

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