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Pretzel Therapeutics今日宣布完成7250万美元的A轮融资。此资金将会被运用于Pretzel临床前研发管线的开发以及团队进一步的建立。

线粒体的主要功能是负责生产细胞所需的能量。通过在线粒体内膜上一系列蛋白复合体所进行、被称之为氧化磷酸化（oxphos）的过程，可以将养分转化为细胞能量来源的腺苷三磷酸（ATP）。线粒体本身具有自己的DNA（mtDNA），而mtDNA的独特之处在于其为环状结构，且属于母系遗传。一个细胞可能有数百个至数万个拷贝数的mtDNA。

有超过50项疾病与线粒体功能障碍有关，其中最严重的一类被称为线粒体疾病，大约每5000人当中会有1位患有此类疾病，这些罕见遗传性疾病能影响各个年龄层的患者。线粒体肌病脑病伴乳酸中毒及中风样发作（即MELAS综合征）、共济失调和视网膜色素变性（即NARP综合征）和亚急性坏死性脑病（Leigh氏脑病）等皆为罕见线粒体变异疾病。线粒体功能障碍亦在许多与老化相关的常见疾病中扮演重要角色，例如阿尔茨海默病与帕金森病等。此外，通过调节线粒体生物活性亦有可能治疗一些与线粒体功能障碍没有直接关联的疾病，像是癌症与代谢疾病等。

图片来源：123RF

Pretzel的平台主要包含三项调节线粒体功能的科技：基因组校正、基因组表达调节、线粒体质量控制。mtDNA上的突变可能会造成线粒体功能障碍疾病，然而由于mtDNA的特殊性，并非所有的基因编辑技术（例如CRISPR）都能够对其进行编辑。Pretzel所开发、通过腺相关病毒递送靶向到线粒体的锌指核酸酶（mtZFN）的技术具有潜力校正这些突变，以达到治疗罕见遗传性疾病的目的。另一方面，Pretzel亦开发小分子药物以调节控制那些参与mtDNA复制、转录与翻译的蛋白，借此具潜力治疗因线粒体突变引起的疾病以及与代谢、癌症、神经退化相关的异常。此外，线粒体内的蛋白酶，例如LON与ClpXP蛋白酶具有维持线粒体内蛋白质量、正常功能的作用。Pretzel亦开发靶向这些蛋白酶的小分子，以达到增加或降低线粒体功能的治疗目的。

“我们很高兴能够成为在治疗线粒体功能障碍相关疾病这个新领域上的先驱。我们所具的专长与所创造的科技平台组合将使我们能够同时在治疗罕见遗传性疾病与常见老化疾病的道路上前行，”Pretzel的董事会主席兼首席执行官Jay Parrish博士说道，“我们对于能获得出色投资人的支持而感到骄傲。这次的A轮融资将使我们能够执行我们管线中的临床前开发项目，并持续建立出色的团队。”

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参考资料：

[1] Pretzel Therapeutics Launches With $72.5 Million Series A Financing to Pioneer Mitochondrial Therapies. Retrieved September 12, 2022 from https://www.pretzeltx.com/pretzel-therapeutics-launches-with-72-5-million-series-a-financing-to-pioneer-mitochondrial-therapies/

[2] Gammage, Payam A et al. (2018) Genome editing in mitochondria corrects a pathogenic mtDNA mutation in vivo. Nature medicine 24,11: 1691-1695. DOI:10.1038/s41591-018-0165-9

[3] SCIENCE & PIPELINE. Retrieved September 12, 2022 from https://www.pretzeltx.com/science-pipeline/

[4] ABOUT MITOCHONDRIAL DISEASES. Retrieved September 12, 2022 from https://www.pretzeltx.com/about-mitochondrial-diseases/

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