Opus Genetics收购两种基因疗法，专注眼病

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关键词：疗法基因收购

资讯来源：药事纵横

发布时间： 2023-01-01

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。 任何文章转载需得到授权。

12 月 28 日，Opus Genetics宣布从 Iveric Bio 获得两种基于临床前阶段 AAV 的遗传性视网膜疾病（IRD）基因治疗候选产品的权利。Opus 将开发新型基因治疗候选药物以解决 bestrophin-1 （BEST1）相关的遗传性视网膜疾病和视紫红质介导的常染色体显性视网膜色素变性（RHO-adRP）。

作为交易的一部分，Opus将负责BEST1和RHO-adRP项目的全球研究、开发和商业化。作为交换，Iveric获得了50万美元的预付款和Opus的高个位数百分比所有权。Iveric还有资格获得开发和监管里程碑付款，销售里程碑付款以及产品净销售额的低个位数收益。在某些情况下，Iveric保留对BEST1和/或RHO-adRP基因治疗产品未来潜在商业化的某些权利。

Opus 预计在 2023 年下半年完成额外的 IND 支持研究，为 BEST1 提交 IND，并且计划在2023年初进行A轮融资。

Opus首席执行官Ben Yerxa博士表示：“这些创新的BEST1和RHO-adRP项目的加入大大增加了可以从Opus疗法中受益的患者群体，并补充了我们现有的遗传性视网膜疾病基因疗法管道。Opus正在建立一个解决多个IRD的引擎，像这样的交易帮助我们实现了基础设施，运营，科学专业知识以及最终患者影响的可持续增长的愿望，目标是每年至少一个IND。“

比利时根特大学和根特大学医院眼科系主任、眼科教授和医学遗传学中心成员Bart P Leroy博士表示：”BEST1和RHO-adRP影响美国，欧盟和英国的28000多人，代表了所有遗传性视网膜疾病的很大一部分，并且迫切需要满足有效治疗的需求。IRD是基因疗法的理想靶标，可阻止视网膜变性并改善严重视力丧失或失明患者的生活。“

公司管线

Opus Genetics是一家针对遗传性视网膜疾病的临床阶段基因治疗公司，其基于AAV的基因治疗组合解决了一些被忽视的遗传性失明形式，同时创造了新的孤儿制造规模和效率。公司利用最佳科学知识和眼科基因治疗先驱的专业知识，以透明的方式为患者提供转化治疗。

参考资料：