Amylyx 肌萎缩侧索硬化症（ALS）新药获批，定价每年15.8万美元

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关键词：新药获批药

资讯来源：识林

发布时间： 2022-10-04

美国 FDA 于 9 月 29 日批准了 Amylyx 公司的肌萎缩侧索硬化症（ALS）的新药 Relyvrio。该药不能治愈 ALS，但被证明可以适度缓解神经系统疾病的进展。

Relyvrio 是两种仿制药苯基丁酸钠和牛黄二醇的固定剂量组合产品，粉末剂，与水混合后口服或通过饲管服用。Relyvrio 是在美国获得批准的第三个减缓 ALS 疾病的主要药物。先前的两款药，1995 年批准的利鲁唑被证明可以帮助患者延长几个月的寿命，2017年批准的依达拉奉，可减缓 ALS 进展，依达拉奉的价格为每年 17 万美元。

Amylyx 表示，该药将在未来六周内在美国上市，对 Relyvrio 的定价每年约 158,000 美元，比依达拉奉定价稍低。公司表示，这一定价并未反映预期患者应支付的费用，Amylyx 承诺建立患者援助计划。Amylyx 首席商务官 Margaret Olinger 表示公司还计划在某些条件下免费向没有保险或保险不足的美国患者提供这种药物。

批准基于一项为期 24 周的小型多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究。该试验中，137 名成人 ALS 患者被随机分配接受 Relyvrio 或安慰剂治疗。接受 Relyvrio 的患者在 ALS 症状的 48 分量表上比接受安慰剂的患者表现好约 2 分。此外，在一项对最初接受 Relyvrio 的患者与最初接受安慰剂的患者的事后长期分析中观察到更长的总生存期。

Relyvrio 上过两次专家会，今年三月份的第一次专家会上，FDA 的外部专家们以 6 票对 4 票反对批准，认为研究尽管达到了主要重点，但仍不足以证明疗效。9 月份的第二次专家会， FDA 最初对该药的支持性证据仍不乐观，但专家们出乎意料地改变了主意，以 7:2 投票支持对该药的批准。FDA 神经科办公室主任 Billy Dunn 承认，鉴于对新的 ALS 治疗药的迫切需求，FDA 将采用“最广泛的监管灵活性”。

此外，Amylyx 正在进行一项规模更大、时间更长的临床试验，以确证 Relyvrio 的获益，预计将在 2023 年底或 2024 年初公布数据。Amylyx 联合首席执行官曾在专家会上表示，如果该研究不成功，Amylyx 将把该药从市场上撤销。

ALS 是一种进行性疾病，患有该病的患者身体中控制运动、吞咽和呼吸的神经细胞会逐渐死亡。在美国，每年约有5千人被诊断出患有ALS，目前约有2万名美国人患有这种疾病。这种疾病可遗传或自发发生。患者通常在症状开始后两到五年内死亡，迫切需要更好的治疗方法。

ALS 患者和倡导者强烈支持 Relyvrio 的批准，他们认为 FDA 没有将其应用于阿尔茨海默病和其它神经系统疾病的新药的灵活性扩大至 ALS 。Amylyx 从 ALS 协会收到了大约 240 万美元，用于 Relyvrio 的开发，这笔资金是通过 2014 年“冰桶挑战”活动筹集的。该药于今年 6 月获得加拿大监管机构的有条件批准。

作者：识林-椒

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