国内首款B型血友病基因疗法获批IND

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近日，CDE官网显示，上海信致医药科技有限公司（以下简称“信致医药”）自主研发的BBM-H901注射液获得药物临床试验批准，将正式启动注册临床试验，用于预防血友病B成年男性患者出血。这是国内首个获批进入注册临床试验的血友病AAV基因治疗药物，也是国内首个全身给药的罕见病基因疗法。

B型血友病由缺乏凝血因子IX导致，约占血友病人数的15%左右。BBM-H901通过AAV载体来递送患者所缺失的人凝血因子IX编码基因，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果。

BBM-H901是国内最早开展临床试验的AAV基因治疗之一，从2019年就开始IIT临床研究（NCT04135300），临床研究数据显示BBM-H901注射液具有良好的安全性和有效性，患者体内凝血因子水平显著提高并长期稳定，且在临床期间未发现明显的不良反应。

2021年4月，BBM-H901被提交临床试验申请，日前获批进入临床试验阶段。

除了BBM-H901外，全球也有众多企业布局B型血友病基因疗法，包括辉瑞与Spark的SPK-9001，uniQure的AMT-060/061，Sangamo的SB-FIX，Freeline的FLT180a等。

目前前两家的疗法都已处在3期阶段，其中AMT-060/061的关键3期临床数据显示，给药后FIX替代疗法的年平均使用量下降了96%，而AMT-060临床试验则被叫停，原因是一位接受AMT-060治疗的病人患上了肝细胞癌，初步临床诊断认为该严重不良事件与AMT-060相关。

文 | 医谷