君实生物特瑞普利单抗治疗食道癌获得FDA孤儿药资格认定

北京时间2021年11月15日，君实生物宣布，由公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗用于治疗食管癌（EC）获得FDA授予的孤儿药资格认定（Orphan-drug Designation）。这是特瑞普利单抗获得的第四个孤儿药资格认定，此前特瑞普利单抗治疗黏膜黑色素瘤、鼻咽癌及软组织肉瘤已分别获得FDA孤儿药资格认定。

孤儿药（Orphan-drug）又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国地区针对少于20万患者的罕见病的药物和生物制剂。本次获得FDA颁发的孤儿药资格认定，有助于特瑞普利单抗在美国的后续研发、注册及商业化等方面享受一定的政策支持，包括但不限于：

（1）临床试验费用的税收抵免；

（2）免除新药申请费；

（3）上市后享有7年的市场独占权且不受专利的影响。

本次认定将在一定程度上降低新药研发投入，加快推进临床试验及上市注册的进度。

食道癌是最常见的消化道恶性肿瘤之一。在中国更是食道癌的重灾区，据统计（2020年），食道癌是全球第七大常见恶性肿瘤和第六大癌症死亡原因。其中，中国食道癌新发病例数高达32万，约占全球的50%，死亡病例数也高达30万，约占全球的56%。根据美国癌症协会统计，2021年美国预计约有食道癌新发病例19000例及死亡病例15000例。晚期食道癌患者的预后较差，以铂类为基础的一线治疗方案，5年总生存率仍小于20%。

特瑞普利单抗是中国首个批准上市的以 PD-1 为靶点的国产单抗药物，且至今已在中、美等多国开展了覆盖超过 15 个适应症的 30 多项临床研究。截至本公告披露日，特瑞普利单抗已在黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤及食管癌领域获得 FDA 授予 2 项突破性疗法认定、1 项快速通道认定、1 项优先审评认定和 4 项孤儿药资格认定。

目前，君实生物针对食管癌开展了2项特瑞普利单抗的III期注册临床研究。其中，JUPITER-06研究（NCT03829969）是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期研究，旨在比较特瑞普利单抗联合紫杉醇/顺铂（TP化疗）与安慰剂联合TP化疗在晚期或转移性食管鳞癌一线治疗中的有效性和安全性。

2021年9月，JUPITER-06研究在2021年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会首次公布结果。该研究达到了复合主要终点，与单纯化疗相比，接受特瑞普利单抗联合化疗治疗的患者在无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）方面均获得了具有统计学意义和临床意义的显著改善。基于JUPITER-06研究，NMPA已于2021年7月受理了特瑞普利单抗联合含铂化疗一线治疗局部晚期或转移性食管鳞癌的新适应症上市申请。君实生物也计划与海外合作伙伴Coherus于2022年向美国FDA提交特瑞普利单抗联合含铂化疗一线治疗晚期或转移性食管鳞癌适应症的生物制品许可申请（BLA）。