2022年11月8日下午，关于保障和提升地区性遗传病患者健康权益的研究报告发布仪式在上海国家会展中心施贵宝展台进行，哈尔滨血液病研究所马军所长，E药经理人研究院负责人黄东临，中国人民解放军联勤保障部队923医院张新华教授，寇德罕见病发展中心黄如方主任，百时美施贵宝政府事务负责人赵伦女士、百时美施贵宝公共与卫生政策分析副总监袁轶鸣先生、百时美施贵宝血液学业务部负责人杨瑶女士，一起见证了报告的发布。
《关于保障和提升地区性遗传病患者健康权益的研究报告》正式发布
发布仪式上，E药经理人研究院负责人黄东临先生，对于进行此次报告的背景、初衷等方面做了详细介绍，继而提到报告的主要目的是做一些社会的呼吁或者一些政策的倡议，希望能够给到地方性遗传病患者(以地中海贫血为例)更好的健康，让病人更好的能够维持在社会中去，生活得更好，这也是每一位患者享有的健康权益，需要社会有更多的去关心给到这些地方性遗传病患者，并希望能够建立全国联动的遗传病防治机制和高质量的诊疗的体系。
最后指出对于地贫的创新药而言，如罗特西普，应当倡导它能够纳入到新一版的国家医保目录，能够让更多的病人享有创新药物使用的权利。
马军教授提出了医政一家，医患一家，医药一家，合力推动这次的整个地中海贫血进入保障体系的宝贵建议，也指出创新药是以病人的生命为中心，希望地贫的治疗新药在不久的将来就会纳入一个免费的计划，让病人能治得起，有医可循，有药可治，活得更长久甚至达到临床的治愈。
活动现场
张新华教授在介绍广西的地贫诊疗情况时提到，
目前广西所有的血液病加起来，没有地贫病人多，所以在广西地贫病人很常见，现在广西在国家有关部门的支持下，有着很好的医保政策，门诊报销比例也很高，但是血液始终都不够。并指出如果地贫病人输好血除好铁，生命将会大大延长。而罗特西普的上市，能让缺血地方的患者提高血红蛋白，改善生存质量延长寿命。对于那些能输上血地方的患者，延长输血的间隔减少输血，把血源让给其他地贫患者或其他需要输血的患者。
活动现场
黄如方说地贫发病率从整体上来看，
在全国还是一个罕见的疾病。所以这样一个以地贫为代表地区的遗传病，是需要得到社会高度关注和重视的。希望能够尽快的纳入到国家的医保，让患者能够真正用得上，用得起，提高每一个患者的生命质量。
最后，杨瑶提到在罗特西普进入中国上市以后，一直在坚持做的几件事情和目标，包括让患者能够在第一时间买到药，买得起药以及罗特西普对于临床医生的知识可及，同时也在努力建设一个患者教育的平台，让患者第一时间了解最新产品知识以及疾病领域的知识，让患者有能力能够进行自我管理，提高依从性，从而获得健康的生活，提高生活质量 。
活动现场
《关于保障和提升地区性遗传病患者健康权益的研究报告》是E药经理人研究院发挥其行业政策研究优势，
在中国医药企业管理协会的指导下，自2021年下半年开始开展针对地中海贫血为主的调研活动，通过文献研究、专家深访、召开座谈会等方式，探讨地区性遗传病的特征与其主要的社会问题，并从临床发展，新药研发，医疗保障等多个角度来保障和提升地区性遗传病患者的健康权益提出政策建议，最终形成报告的完整内容。
《报告》旨在推动公众对于地区性遗传病的关注和意识；探索各地进一步加大公共卫生和临床服务能力服务患者，倡议促进地方病的早期筛查和后续疾病诊治和管理提升，提高患者的生活质量；探索创新支付模式，提高地区性遗传病患者的负担能力，倡议各地医保部门进一步健全医疗保障制度，为患者的疾病诊治和管理保驾护航，进一步促进社会和谐稳定发展。
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