12亿美元！Vertex 和 张锋创立的Arbor达成基因编辑合作

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随着一手的用于囊性纤维化的药物获得批准，Vertex Pharmaceuticals 在过去几年已将注意力转向通过合作和收购扩大其产品线。今天，这家加州公司宣布与一位老合作伙伴达成一项新协议。

大约三年前，Vertex 和 Arbor Biotechnologies 达成协议。Vertex 预付了超过 3000 万美元，Arbor 带来了其 RNA 改变酶 Cas13d，用于 CRISPR 基因编辑，以帮助 Vertex 进行囊性纤维化（CF） 治疗。

现在，双方正在将他们的合作关系提升到一个全新的水平，即十亿美元以上的水平。Arbor 正在获得一笔未公开的预付现金，可能在多达七个可能的项目中获得高达 12 亿美元的里程碑付款。对于合作产生的任何产品，分级特许权销售也在协议中。

新的合作联盟将帮助 Vertex 开发用于治疗血液疾病（镰状细胞和β地中海贫血）的下一代方法的体外细胞疗法，以及用于治疗 1 型糖尿病的产生胰岛素的低免疫胰岛细胞。用细胞疗法处理这些疾病不仅仅是一种治疗，而是希望治愈。

Bastiano Sanna 博士

“这项新的合作进一步扩展了我们在细胞和基因疗法方面的工具包，特别是我们发现和开发用于治疗多种严重疾病的细胞疗法的工作，”Vertex 的细胞基因疗法执行副总裁兼负责人 Bastiano Sanna 博士说。 “我们很高兴将 Arbor 的技术与 Vertex 在糖尿病、血红蛋白病和其他疾病方面正在进行的项目和能力结合起来，为广大患者创造更好的细胞替代疗法。”

Broad研究所的 CRISPR 先驱张锋博士

Arbor 由张锋共同创立，张锋是一位科学家，曾在 CRISPR Cas9 开创性时期与诺贝尔奖获得者Jennifer Doudna合作过。从那以后，他一直专注于提高赌注，希望改进基因编辑技术。

Vertex 还与 CRISPR Therapeutics 合作。 早在2015 年，双方使用 CRISPR/Cas9 进行战略研究合作，以开发针对人类疾病潜在遗传原因的新疗法。

他们的第一种药物 CTX001 是一种小分子，目前处于 β 地中海贫血和镰状细胞病的临床前开发阶段。它旨在编辑一个人的造血干细胞以产生胎儿血红蛋白，这是一种出生时自然存在的携氧血红蛋白。如果成功，该机制应解决与疾病相关的症状。该药物已获得 FDA 对 TDT 和 SCD 的再生医学高级治疗、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病资格。

Arbor的平台也有其他合作伙伴。最近与龙沙达成的协议对财务细节未对外披露，但 Arbor 的首席执行官 David Cheng 在谈到这笔交易时说：“Arbor 差异化的基因编辑技术使龙沙能够制造下一代疗法。Arbor 致力于寻求并与该领域的合作伙伴合作，为生物和细胞疗法的研究、开发和制造建立一个生态系统。”

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