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日前，Rhythm Pharmaceuticals公司宣布旗下药物setmelanotide获得了美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗下丘脑性肥胖。在2期试验中，该药物仅用短短16周的时间便让下丘脑性肥胖症患者的BMI平均降低了17.2%。

下丘脑性肥胖是一种罕见的后天性极端肥胖症，通常在大脑的下丘脑区域受损之后出现，该脑区受损可能影响黑皮质素4受体（MC4R）信号通路的功能。MC4R信号通路是一条负责控制饥饿和体重调节等重要生理功能的通路。在临床，下丘脑性肥胖多见于患有颅咽管瘤、星形细胞瘤以及其他罕见性脑部肿瘤的患者，这些患者即使在手术切除肿瘤之后也可能会罹患下丘脑性肥胖——在肿瘤切除后的最初6至12个月，会出现体重迅速增加、能量消耗减少、饥饿感增加，并最终发展为严重肥胖。

为解决肥胖所带来的困扰，Rhythm公司以MC4R信号通路作为药物靶标，开发了针对MC4R的激动剂药物setmelanotide，它可以恢复MC4R通路受损的功能，以此来减少肥胖患者的饥饿感和体重。Setmelanotide在2020年首次获批，用于因阿黑皮素原（POMC）、前蛋白转化酶枯草溶菌素1（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）基因缺陷导致肥胖的成人和儿童（6岁以上）患者的长期体重管理。

图片来源：123RF

据了解，本次突破性疗法认定是基于setmelanotide的2期临床研究结果。Rhythm公司于2022年7月发布了这项试验的积极中期结果，初步数据显示，所有受试者（11人）在接受setmelanotide治疗的第16周时，BMI平均下降了17.2%。这项研究的详细数据将在2022年美国肥胖症周（ObesityWeek 2022）上公布。

Rhythm公司的总裁兼首席执行官David Meeker博士在新闻稿中表示：“突破性疗法认定标志着我们在尽力推进setmelanotide治疗下丘脑性肥胖症方面迈出了有意义的一步，这既反映了我们的2期临床实验中期数据的优势，也反映了此疾病对创新疗法的巨大需求。这种疗法可以为这种罕见的后天性肥胖症患者的护理带来变革性的改变，我们期待在2023年初启动评估setmelanotide治疗下丘脑性肥胖症的3期临床试验。”

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参考资料：

[1] Rhythm Pharmaceuticals Announces Setmelanotide Granted Breakthrough Therapy Designation for Hypothalamic Obesity by the U.S. FDA，Retrieved Oct 26th, 2022, from https://ir.rhythmtx.com/news-releases/news-release-details/rhythm-pharmaceuticals-announces-setmelanotide-granted

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