BioNews | Calliditas：Nefecon®治疗IgA肾病的3期试验中成功达到主要终点
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关键词：
治疗成功
资讯来源：蹊之美股生物医药 + 订阅账号
发布时间：
2023-03-16
微信公众号：蹊之美股生物医药 / CaesarBiotech
标的公司：Calliditas Therapeutics AB.（Nasdaq: CALT）
Calliditas Therapeutics AB（NASDAQ：CALTX）今天宣布了全球随机，双盲，安慰剂对照的3期临床试验NefIgArd的积极顶线结果，该试验研究了Nefecon（TARPEYO / Kinpeygo®®(budesonide)缓释胶囊）与安慰剂对原发性IgA肾病（IgAN）患者的影响。
l该试验达到了其主要终点，Nefecon在用Nefecon或安慰剂治疗9个月和停药15个月的两年期间，在估计的肾小球滤过率（eGFR）方面显示出高度统计学上显著的获益（p值<0.0001）。
l支持性 2 年总斜率分析具有统计学意义和临床意义，反映了持续的治疗获益。
l无论尿蛋白肌酐比值（UPCR）基线如何，在整个研究人群中都观察到eGFR获益，该公司认为该基线支持在研究人群中完全批准的监管备案。
l观察到了持久的UPCR降低，反映了在15个月的治疗随访期内的长期治疗效果。
B部分的数据解读为3期NefIgArd试验提供了长期的数据，该试验于2020年11月读取了A部分的顶线数据。另外29名中国患者（仅用于中国当地监管目的）预计将于2023年第三季度完成B部分。根据 A 部分数据，Calliditas 于 2021 年 12 月获得美国食品和药物管理局（FDA）的加速批准，并于 2022 年 7 月获得欧盟委员会（EC）的有条件上市许可，标志着该药物首次在美国和欧洲经济区被批准用于治疗IgAN。Nefecon由Calliditas在美国以TARPEYO®品牌销售，并由STADA Arzneimittel AG在欧洲经济区，瑞士和英国以Kinpeygo®品牌销售。
根据这些数据，Calliditas计划向FDA申请全面批准，并支持在2023年向EC和英国MHRA申请全面批准，用于基于3期研究人群的原发性IgAN患者。
该分析包括364名被诊断为原发性IgAN的患者，他们处于优化和稳定的肾素 - 血管紧张素系统（RAS）抑制剂治疗的背景下。患者以1：1的比例随机分为两个治疗组之一 - Nefecon 16mg /d 口服或安慰剂，治疗9个月，然后停药监测15个月。
与安慰剂相比，Nefecon的关键主要终点是2年内的eGFR，平均高5.05 mL/min/1.73m2（p<0.0001）。 Nefecon 16 mg在2年期间eGFR的平均变化为-2.47 mL/min/1.73 m2，而安慰剂为-7.52 mL/min/1.73m2。
结果表明，Nefecon通常耐受性良好，安全性与试验A部分中观察到的安全性一致。
原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病或IgAN）是一种罕见的进行性慢性自身免疫性疾病，会攻击肾脏，当半乳糖缺陷的IgA1被自身抗体识别时发生，产生IgA1免疫复合物，沉积在肾脏的肾小球系膜中。这种在肾脏中的沉积可导致进行性肾损伤，并可能导致终末期肾病的临床病程。IgAN最常发生在十几岁到30多岁之间。
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