重磅！FDA批准阿尔茨海默症药物Aducanumab上市，近 20 年来首个新疗法丨医麦猛爆料
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药物FDA批准上市阿尔茨海默FDA疗法药
资讯来源：医麦客 + 订阅账号
发布时间：
2021-06-08
2021年6月8日/医麦客新闻 eMedClub News/--2021年6月7日，美国FDA宣布批准渤健公司阿尔茨海默病在研药物Aducanumab上市。该药成为近 20 年来阿尔茨海默症的首个新疗法, 并且是首个通过靶向消除成团的阿尔茨海默症分子标记物 β-amyloid蛋白来减少认知能力下降的药物。
阿尔茨海默病是一种进行性神经系统疾病，会损害患者的思维、记忆力和独立性，导致过早死亡。该疾病目前无法阻止、延迟或预防，正成为一个日益严重的全球健康危机，影响着疾病患者及其家人。根据世界卫生组织（WHO）的数据，全世界有数千万人患有阿尔茨海默病，这一数字在未来几年还会增长，从而使得疾病所需的医疗资源出现不足，花费将高达数十亿美元。
阿尔茨海默病的特征在于大脑的变化，包括毒性β-淀粉样斑块的异常积聚，这种积聚始于患者出现疾病症状前约20年。由阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍是疾病的最早阶段之一。在这一阶段，症状开始变得更加明显，并可以被发现和诊断。目前的研究工作专注于患者的早期发现和治疗，以最大程度地减缓或阻止阿尔茨海默病的进展。
自1906年被首次发现，阿尔茨海默病在治疗方面取得的进展非常缓慢。迄今为止，FDA仅批准过6种阿尔茨海默病治疗药物。这些药物仅有助于减缓症状，而没有达到治愈，也没有有效的减缓疾病进程。近二十年间无任何真正意义上针对阿尔茨海默病的新型药物获批。
由于阿尔茨海默病的发病原因和机制至今尚未明确，目前药物研发都是基于各种假说理论，包括大脑β-淀粉样蛋白（Aβ）沉积、神经纤维缠结、神经炎症、颅脑外伤等等。渤健的Aducanumab就是基于β-淀粉样蛋白假说而开发研制的一种单克隆抗体药物。
2015年8月和9月，渤健启动了两项分别名为ENGAGE和EMERGE的III期临床试验。
2019年3月，美国独立数据监督委员对aducanumab试验中期数据进行了无效性分析（futility analysis）。根据这一次的结果，aducanumab达到预期效果的可能性很小。因此，渤健和卫材公司随后便宣布终止对aducanumab的III期临床试验。
然而在对患者数据的进一步分析时，渤健公司却又发现：在EMERGE部分的临床实验中，高剂量（10 mg/kg）的aducanumab可以显著改善患者认知水平。同时，而在ENGAGE的临床试验中，持续接受高剂量的aducanumb的部分患者（有部分患者前期接受的是低剂量，后期接受的是高剂量）认知水平也得到了提高。这一发现，给aducanumab的上市带来了新的希望。
2020年8月7日，渤健和卫材联合宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理阿尔茨海默病在研新药Aducanumab的生物制剂上市许可申请，并授予其优先审评资格
Aducanumab（BIIB037）是一款研究用人单克隆抗体，用于阿尔茨海默病的治疗。针对因阿尔茨海默病导致的轻度认知障碍和轻度阿尔茨海默病的患者，相关临床研究数据显示，Aducanumab有望影响疾病的病理生理机制，减缓认知和功能的衰退，改善患者的日常生活能力，包括进行个人理财、家务活动（如打扫卫生、购物和洗衣服）和独自出门旅行。一旦获批，Aducanumab将成为首个显著改变阿尔茨海默病患者疾病进程的治疗方法。
渤健与Neurimmune签署合作开发与许可协议，获得了Aducanumab的授权。自2017年10月来，渤健与卫材在全球范围内合作开展Aducanumab的开发和商业化。
EMERGE和ENGAGE为两项III期多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组试验，旨在评估Aducanumab的疗效和安全性。这两项研究的主要目的是评估每月使用Aducanumab与安慰剂相比在减缓降低患者认知与功能障碍方面的疗效，衡量指标为临床痴呆评分总和量表（CDR-SB）评分的变化。次要目标是评估每月使用Aducanumab与安慰剂相比在减缓患者临床衰退方面的疗效，衡量指标为简易智能状态量表（MMSE）、阿尔茨海默病评估量表-13项版本的认知子量表（ADAS-Cog 13）和阿尔茨海默病协作研究-轻度认知功能障碍者日常生活能力量表（ADCS-ADL-MCI）。
https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fdas-decision-approve-new-treatment-alzheimers-disease
美国FDA受理渤健阿尔茨海默病新药Aducanumab的生物制剂上市许可申请， 并授予其优先审评资格
https://www.alzforum.org/therapeutics/aducanumab
https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-and-eisai-announce-fdas-3-month-extension-review-period
https://investors.biogen.com/news-releases/news-3.release-details/update-fda-advisory-committees-meeting-aducanumab-alzheimers
Alexander GC, Emerson S, Kesselheim AS. Evaluation of Aducanumab for Alzheimer Disease: Scientific Evidence and Regulatory Review Involving Efficacy, Safety, and Futility. JAMA. Published online March 30, 2021. doi:10.1001/jama.2021.3854
https://www.startribune.com/fda-panel-reviews-1st-new-alzheimer-s-drug-in-2-decades/572988842/
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