辉瑞领投8千万美元，它的新型RNA疗法有何不同？

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）。因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。

近日，加利福尼亚州门洛帕克和德克萨斯州达拉斯， ReCode Therapeutics宣布结束由辉瑞风险投资和 EcoR1 Capital 共同牵头的 8000 万美元 B 轮融资。新投资者包括赛诺菲风险投资公司、Tekla Capital Management LLC 管理的基金、Superstring Capital 和 NS Investment。参与的现有投资者包括 OrbiMed、Vida Ventures、MPM Capital、Colt Ventures、Hunt Technology Ventures、LP 和 Osage University Partners (OUP)。

B 轮融资所得资金将用于推动ReCode Therapeutics在原发性纤毛运动障碍 (PCD) 和囊性纤维化 (CF) 方面的领先项目进入人体临床研究，扩大对限制生命的遗传性呼吸系统疾病患者的治疗渠道。

ReCode的主要项目专注于遗传性呼吸系统疾病PCD和CF。最近来自公司基于RNA 的 CF 项目的临床前数据表明，其 LNP 可以传递 CFTR mRNA，在 CF 患者衍生的 hBE 细胞模型中恢复囊性纤维化跨膜电导调节器 (CFTR) 功能。公司用于治疗 PCD 的基于 mRNA 的吸入计划的临床前数据表明，其 LNP 制剂成功地将 DNAI1 mRNA 递送至 hBE、小鼠和 NHP 的靶向气道上皮细胞，并且在处理过的 DNAI1 缺陷型 hBE 细胞中恢复了强大的纤毛活性。

这两种疗法虽然都为RNA疗法，但治疗机理稍有不同。PCD的治疗药物可递送含有患者所缺少的蛋白质指令的mRNA，并对患者有缺陷的部分进行编码，进而让纤毛中的分子机器重新运转起来。而治疗CF的治疗药物使用的是转运RNA（tRNA），它在将mRNA指令转录成蛋白质的过程中起作用。

图片来源：ReCode Therapeutics官网

ReCode Therapeutics首席执行官兼总裁David Lockhart博士表示，ReCode正致力于释放遗传医学的力量，通过我们的新型LNP平台提供治疗，该平台有潜力覆盖涉及多个器官和组织的广泛疾病。这些以支持创新生物技术公司而闻名的受人尊敬的投资者提供了大量资金，使我们能够加速向数千名需要选择的遗传呼吸系统疾病患者(包括CF和PCD患者)提供有影响力的药物。

图片来源：https://recodetx.com/

辉瑞风险投资公司合伙人、辉瑞全球业务发展执行董事Rana Al-Hallaq博士已加入ReCode董事会。Al-Hallaq说:“通过这项投资，我们很高兴能支持ReCode开发这些新型lnp，我们相信，如果成功，可能会显著扩大遗传医学在治疗领域的潜力。”

EcoR1 Capital 的创始人兼投资组合经理 Oleg Nodelman 也加入了 ReCode 的董事会，负责融资。“我们很高兴能够共同领导 ReCode 的 B 轮融资，并支持该公司推进其独特的技术，该技术能够将新型基因药物输送到目标器官、组织和细胞。ReCode 的平台有潜力解锁第一代 mRNA 和基因编辑程序无法解决的巨大功能，并为历史上无法治愈的疾病患者开发治疗方法。”

ReCode Therapeutics 是一家综合基因药物公司，利用其强大的 LNP 递送技术开发疾病修饰疗法，以靶向肝脏以外的器官和组织。该公司的管线包括针对限制生命的遗传性呼吸系统疾病患者的主要项目，包括囊性纤维化和原发性纤毛运动障碍。该公司正在利用其专有的 LNP 平台和核酸技术，并利用系统性和直接递送在靶细胞（包括干细胞）中进行 mRNA 介导的替换和基因编辑/校正。

需要进一步交流，可以添加微信：yqtg1688，进入实名群，添加时请备注姓名/公司/职位。

参考资料：

https://trialsitenews.com/ut-southwestern-spinoff-raises-80m-oversubscribed-series-b-led-by-pfizer-ventures/

https://recodetx.com/recode-therapeutics-raises-oversubscribed-series-b-financing-round-of-80-million/