全球首款！Apellis补体C3抑制剂再获批，治疗地图样萎缩

2月17日，Apellis宣布，FDA批准其补体C3环肽抑制剂Pegcetagoplan上市，用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性（AMD）的地图样萎缩（GA），这是首款针对该适应症的上市药物。

地图样萎缩（GA）是年龄相关性黄斑变性（AMD）的一种晚期进行性病变，由于影响黄斑区域，GA是AMD患者中央视功能损害和永久性视力丧失的重要原因。在此之前，全球尚未批准用于治疗GA的药物。

Pegcetacoplan是一种由13个氨基酸组成的环肽类药物，其可以抑制C3转化酶的形成从而从源头抑制补体通路。

 2021年5月14日，FDA批准Pegcetacoplan上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）；2022年7月，FDA授予pegcetacoplan优先审评资格，用于治疗由年龄相关性黄斑变性引起的地图样萎缩。

本次获批基于DERBY和OAKS研究的积极结果。DERBY和OAKS是两项为期24个月、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，比较了每月或每隔一月玻璃体内注射Pegcetacoplan与安慰剂治疗AMD继发GA患者的疗效和安全性。研究纳入年龄≥60岁，最佳矫正视力≥24个字母，GA面积在2.5至17.5mm²之间或多灶性GA中一个局灶性病变≥1.25mm²的患者（DERBY：N=621；OAKS：N=637）。

DERBY和OAKS研究方案（来源：Apellis官网）

研究结果表明，在治疗第12个月时，与安慰剂治疗相比，OAKS研究中Pegcetacoplan治疗每月和每隔一月组的GA病变进展分别减少了21%(P=0.0004)和16%(P=0.0055)，具有统计学意义；DERBY研究中Pegcetacoplan治疗在每月和每隔一月组中GA病变进展分别比安慰剂治疗减少了12%(P=0.0609)和11%(P=0.0853)，统计学意义不显著。

在治疗第18个月时，OAKS研究中Pegcetacoplan治疗每月和每隔一月组的GA病变进展分别减少22%和16%；DERBY研究中Pegcetacoplan治疗在每月和每隔一月组中GA病变进展分别减少13%和12%，与上述结果相似。

Pegcetacoplan是第一个在大型III期试验中显示可以控制GA病变进展的疗法。

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