2款新药获FDA孤儿药资格，来自科越医药、石药集团

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关键词：孤儿药新药FDA药石药医药

资讯来源：医药观澜

发布时间： 2022-07-29

▎药明康德内容团队报道

7月28日消息，两款中国公司开发的创新产品获得美国FDA授予孤儿药资格，分别是：科越医药双功能抗体融合蛋白KP104，获FDA授予用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的孤儿药资格；石药集团创新药物注射用多西他赛（白蛋白结合型），获FDA授予用于治疗胃癌（包括食道胃结合部癌）的孤儿药资格。

科越医药：KP104

作用机制： 双功能补体疗法

适应症：PNH

PNH是一种罕见的、危及生命的血液性疾病，由补体系统的过度活动引起。补体系统是一组复杂的蛋白质通路群，是先天性免疫的关键组成部分。这一系统内的异常活动可能是导致自身免疫性和炎症性疾病的诱因。

根据科越医药新闻稿介绍，KP104是一种具有独特作用机制的潜在“first-in-class”双功能补体生物药。它旨在同时选择性抑制补体旁路和终端途径，通过调节对疾病发展至关重要的补体活化级联中的两个单独的限速步骤，为抑制补体提供一种强有力且可能更加有选择性的精准治疗方法。KP104还被设计成具有延长的半衰期和效力，其配方可用于静脉注射和皮下给药，从而让患者有可能在家中实现自我给药。

目前，KP104正进入多个适应症的2期临床试验，包括IgA肾病（IgAN）、C3肾小球病（C3G）、继发于系统性红斑狼疮（SLE-TMA）的血栓性微血管病和PNH。该产品2期临床试验将在全球范围内进行，包括美国、中国、澳大利亚和韩国。

科越医药首席执行官、医学博士Frederick Beddingfield表示：“获得孤儿药认定是科越的一个关键里程碑，证实了KP104差异化潜力，能够为PNH患者提供安全有效的治疗。作为一种靶向旁路途径和终端途径的双功能补体疗法，KP104具有潜力可治疗单靶点疗法不足以治疗的补体介导的疾病。随着我们多个适应症的2期临床试验的推进，我们期待对KP104对一系列补体介导疾病的有未被满足临床需求的患者进行临床评估。”

石药集团：注射用多西他赛（白蛋白结合型）

作用机制： 破坏肿瘤细胞有丝分裂

适应症：胃癌（包括食道胃结合部癌）

胃癌是原发于胃的上皮源性的恶性肿瘤，也是全世界最常见的恶性肿瘤之一。因胃癌早期症状不典型，80%~90%的胃癌患者初诊时已是进展期，丧失根治性手术机会。无法手术切除的晚期或转移性胃癌患者预后较差，这部分患者目前仍以传统化疗药物为主要治疗手段。

多西他赛是目前广泛研究应用的一种新型紫杉烷类抗肿瘤药物，其作用机制是通过刺激导管素的聚合，加强微管蛋白聚合作用和抑制微管解聚作用，导致形成稳定的非功能性微管束，因而破坏肿瘤细胞的有丝分裂。

注射用多西他赛（白蛋白结合型）是石药集团中奇制药开发的一款化药2类药物。它采用创新的人血白蛋白包裹技术，将多西他赛纳米粒输送至患者体内。凭借该项技术，候选药将可避免产品注射前的激素预处理，且无输注相关过敏反应发生；并可显著提高药物的体内暴露量，改善安全性、疗效及患者依从性。

现有临床研究数据显示，石药集团注射用多西他赛（白蛋白结合型）最大耐受剂量为125mg/m²，高于普通多西他赛注射液（75mg/m²）；临床拟用剂量下的体内暴露量为普通注射液的2.8倍；在胃癌患者二线治疗的客观缓解率（ORR）达40%，是普通注射液的2倍。由于该产品给药前不需要使用激素预处理，因此联用抗PD-1/L1抗体时，不会因为激素的使用而影响抗PD-1/L1抗体的疗效。目前，这款产品已经在中国进入多项关键临床研究，同时已在美国开展1期研究。

参考资料：

[1]科越医药双功能抗体融合蛋白获FDA孤儿药认定. Retrieved Jul 28， 2022, from https://www.prnasia.com/story/369955-1.shtml

[2]石药集团胃癌药品获美国孤儿药资格认定！. Retrieved Jul 29， 2022, from https://mp.weixin.qq.com/s/ip-tZC3LgTX6x4oeyWFVog

[3]王丽丽. 多西他赛脂质纳米混悬剂的研究[D].山东大学,2012.

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