-RTW Investments领导的C轮融资；RA Capital Management；Fidelity Management & Research Company；以及T. Rowe Price Associates，Inc.；并由包括The Column Group，Casdin Capital和GV在内的现有投资者加入。
-资金将帮助推进肥厚型心肌病（HCM）的先导基因治疗计划以及跨三个治疗平台的多个计划：基因治疗，细胞再生和精准医学。
-公司将于2021年在旧金山湾区建立专用的cGMP工厂，用于AAV生产。
2021年3月1日，Tenaya Therapeutics是一家生物技术公司，其任务是发现，开发和提供用于治疗心脏病的根本原因的疗法，宣布已完成1.06亿美元的C轮融资。Tenaya由Gladstone Institutes和UT Southwestern（UTSW）的顶尖心血管科学家创立，目前正在针对三种治疗平台推进计划以应对心脏病：基因治疗，细胞再生和精准医学。2019年10月3日，公司完成了9200万美元B轮融资，截止B轮融资公司时累计融资超1.42亿美元。预计此次C轮融资后不久将提交IPO上市申请。
C系列融资由RTW Investments，LP牵头，并增加了新的投资者RA Capital Management，Fidelity Management＆Research Company以及T. Rowe Price Associates，Inc.管理的资金和账户，包括Column Group， Casdin Capital，GV等。
新的资金将使Tenaya将其先导基因治疗计划推进临床研究；为支持IND的研究制定新计划；利用其三个平台上现有的药物发现和开发功能；并投资于cGMP制造能力。
Tenaya首席执行官Faraz Ali说
：“尽管护理标准有所提高，但心脏病仍然是世界上主要的死亡原因。” “如今，使用更先进的工具进行药物发现具有广阔的前景，可以开创针对心力衰竭的新型靶向治疗方法，包括潜在的一次性治疗性基因疗法，可用于基因型心肌病。我们感谢新的和现有的强有力的支持。帮助我们推进疗法以改善和延长患者寿命的投资者。”
丁胜博士目前受聘于清华大学，担任首任药学院院长、拜耳特聘教授。他于1999年在加州理工学院获得化学学士学位，并于2003年在斯克里普斯研究所获得化学博士学位。2003年至2011年间先后在斯克里普斯研究所化学系任职助理教授，副教授；2011年任职于美国加利福尼亚大学旧金山分校药物化学系，在格拉德斯通研究所担任冠名资深研究员及教授。丁胜教授是开发和应用全新化学手段研究干细胞和再生医学的引领者，一直致力于发现和鉴定可以调控细胞命运和功能（例如，不同发育阶段及不同组织中干细胞的维持、激活、分化和重编程）的小分子化合物。截止目前，丁胜教授已经发表了100多篇科研论文，研究综述和书籍章节，并在干细胞领域作出多项重要贡献。此外，丁胜教授还作为共同创始人，参与创建了多家生物技术公司。
Tenaya正在推进针对流行病和罕见心脏病的基因治疗和小分子疗法的多样化和差异化治疗方法：
MYBPC3：
Tenaya的主要计划是一种针对成人和儿童的遗传性肥厚型心肌病（HCM）的腺相关病毒（AAV）基因疗法，原因是MYBPC3基因发生突变。Tenaya的候选产品使用专有的最佳方法，在相关鼠模型中证明了重大且持久的疾病逆转。该计划目前正在进行IND支持研究。
DWORF：
Tenaya正在开发一流的AAV基因疗法，其中涉及DWORF，DWORF是一种作用于SERCA途径的肌肉特异性微肽，最早由Tenaya联合创始人Eric Olson博士发现。Tenaya及其学术合作者已经积累了重要的临床前概念证明，证明了DWORF在多种模型中过表达的有效性和安全性。这些发现支持这种方法在因特定突变以及更普遍的心力衰竭人群而患有遗传性心肌病的患者中的广泛应用。
细胞再生：
Tenaya在其独特的细胞再生方法方面取得了重大进展，使用单个AAV载体提供多种基因的专有组合，这些基因驱动体内心脏成纤维细胞进行体内重编程以创建新的心肌细胞。该方法在慢性心肌梗死后（MI）猪模型中的结果首次在2020年的科学会议上展示，代表了这种方法在具有人类大小的大型动物模型中的有效性和安全性的首次成功展示。
精准医学：
Tenaya正在开发一种针对未命名靶标的小分子疗法，并在遗传性扩张型心肌病模型以及支持其在更普遍的心力衰竭人群中使用的其他模型中显示出令人信服的体内功效。同类最佳分子的药物化学已经完成，并且针对多个化学系列已申请了IP。
自2019年宣布B轮融资以来，Tenaya已增加其药物发现能力的深度和广度，以支持当前和未来产品的功效，安全性和差异性：
疾病建模：
Tenaya在其Precision Medicine平台方面取得了重大进展，该平台可以识别和验证用于模态不可知药物发现的心脏病靶标。该公司已成功证明了使用专有的成像和机器学习算法对人诱导的多能干细胞源性心肌细胞（iPSC-CM）疾病模型进行表型筛选的可行性。通过此类筛选确定了公司第一个小分子项目的靶标，并为这种新方法的实用性提供了重要的概念验证。
AAV衣壳：
Tenaya已建立了内部AAV衣壳工程能力，并已成功地从各种专有库中筛选出数亿个变体，以发现相对于其他器官而言具有更高向心性的新型AAV衣壳，以及能提供更多功能的衣壳专门针对心脏中的心肌细胞与心脏成纤维细胞。该公司已针对多个变体提交了IP申请，这些变体在包括非人类灵长类动物（NHP）模型在内的多个模型中均优于父母的衣壳。
调控元件：
Tenaya已开发并提交了针对专有调控元件（包括新型心脏特异性启动子）的IP，以更选择性地靶向心肌细胞或心脏成纤维细胞中的基因表达，并显着提高了基因表达量，而传统的启动子却无法实现。
Tenaya还宣布了重要步骤，以内部化其AAV制造能力，专业知识和IP，以支持其新兴的基因治疗产品组合：
中试工厂：
Tenaya建立了一个200升规模的内部中试工厂，主要过程开发（PD），分析开发（AD）和质量控制（QC）人员支持所有非临床研究，包括那些涉及大型临床研究的研究，良好实验室规范下的动物模型。
cGMP设施：
Tenaya将在2021年建立专门的cGMP设施，用于药品生产，并已为旧金山湾区的这个新地点租用了空间。该工厂将生产1000L规模的药品，以支持该公司的前导基因治疗计划的首次人体研究，并具有模块化设计，可根据不断变化的需求支持扩大规模和扩大生产能力。
平台可比性：
Tenaya建立了必要的PD专业知识，以确保使用HEK293和Sf9 / rBV制造平台中的不同衣壳（包括在Tenaya内部开发的新型衣壳）具有可比的产品功效。
知识产权：
Tenaya已就流程改进申请了知识产权，这将支持将AAV生产扩大到更大的生物反应器，这是为更普遍的心脏病人群提供治疗产品所需的。该公司还获得了许可现有的基础制造IP，以支持当前和将来的计划。
RTW Investments，LP的执行合伙人兼首席投资官医学博士Roderick Wong表示：
“ Tenaya已成功地利用其杰出的科学遗产来推进一项大胆的研究策略和独特的针对心脏病的差异化药物发现能力。“我们坚信在需求未得到满足的领域中可能会采用新方法，并且我们对使用AAV来治疗心脏病的遗传形式在业界看到的早期结果感到鼓舞。我们很高兴与Tenaya合作加快他们在这一激动人心领域中的领导地位，并推进有益于个人和家庭抗击心脏病的新颖疗法。”
Tenaya Therapeutics正在大胆的使命驱动下塑造心脏病治疗的未来：发现，开发和提供可解决心脏病潜在驱动因素的治疗方法。Tenaya正在通过以下三个平台开发针对罕见遗传疾病以及更普遍的心脏病的疗法：基因疗法，细胞再生和精准医学。Tenaya由Gladstone研究所和UT Southwestern的顶尖心脏病学研究人员创立，并得到了顶级投资者集团的支持。
个人中心
我是园区
退出
