Robert Langer 坐镇，帮助恢复器官功能的「组织疗法」获超1亿美元融资，一周内即可完成植入
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资讯来源：DeepTech深科技 + 订阅账号
发布时间：
2022-04-24
长期以来，组织、器官损伤或功能衰竭一直是医学领域中的一大难题，研究人员为此研发出外科修复、组织器官移植、人工假体植入等多种治疗方案。尽管该类技术为部分患者群体提供了可行的治疗方案，然而，受到供体稀缺、适应症范围狭窄等问题的阻碍，更多需要进行器官移植的患者仍然处于漫长的等待过程中。
4 月 20 日，致力于推动新兴再生医学技术“组织疗法”的 Satellite Bio 正式退出隐身模式，同时揭示其首创的卫星自适应组织（SAT）平台技术，即一种用于修复、恢复或替代关键器官或组织功能的生物工程组织技术。
凭借 SAT 平台，
Satellite Bio 可以选择性地对细胞进行编程，然后将细胞组装成新型可植入疗法“卫星”，通过将其植入患者体内以修复、恢复甚至替换功能失调或患病的组织或器官。
“卫星”能够在体内实现完整的细胞功能，这将有利于克服来自器官功能恢复和进行性疾病的挑战。
图丨 Satellite Bio 的可植入物“卫星”之一（来源：Satellite Bio）
Satellite Bio 于 2020 年由麻省理工学院纳米医学中心主任 Sangeeta Bhatia 教授、波士顿大学生物设计中心主任 Christopher Chen 以及他们的学生 Arnav Chhabra 共同创立。他们共同提出了新型再生医学技术“组织疗法”。该疗法不仅结合了 Bhatia 与 Chen 在组织技术、生物学和生物工程方面近 20 年的研究成果，同时还引入了 Robert Langer 和更多研究者的工作结晶。
截至目前，Satellite Bio 已通过种子轮和 A 轮融资筹集到 1.1 亿美元。其 A 轮融资由以色列风险投资公司 aMoon Growth 领投，并获种子轮投资者 Lightspeed Venture Partners、aMoon Velocity、Polaris Partners 和 Polaris Innovation Fund 持续跟投，并且吸引到 Section 32、Catalio Capital Management 和 Waterman Ventures 加入其投资者名单。
据该公司首席执行官 Dave Lennon 介绍，Satellite Bio 计划将首先使用 “卫星”疗法治疗肝脏疾病。目前为止，该疗法已在小型和大型动物模型中完成概念验证。
Satellite Bio 的技术距离临床测试仍有一段距离，据 Lennon 透露，
该公司首个管线计划于 2024 年进入临床。
可与任意细胞类型结合的再生医学平台
尽管人工器官和移植手术等已经使众多患者受益，然而以上技术也各自存在缺陷：前者与人体不相容，且适应症有限；后者供体稀缺，并存在免疫排斥等问题。
20 世纪 80 年代末 90 年代初，随着细胞生物学、分子生物学、生物工程和材料科学的进步，组织工程技术（tissue engineering）应运而生，为再生医学领域开辟出新的道路。使得产生多种组织类型成为可能，最终可能取代全器官移植的希望。
指应用工程学、生命科学和材料学的原理与方法，将在体外培养、扩增的活细胞种植在细胞外基质（支架）上，细胞能够在支架上增殖、分化并构建生物替代物。培养完成后，将其移植到组织病损部位，达到修复、维持或改善损伤组织功能的目的。
简而言之，组织工程学的目的在于“使用细胞构筑人体组织”。然而，不同于角膜、皮肤这种结构简单的组织，对于一些结构复杂、代谢活跃的实体器官来说，完成组织构建可以说是一项重大的物理和生物学挑战。
举例来说，肝脏由超过千亿个肝细胞组成。其中，包括门静脉、毛细血管网等多种结构共同协作并完成职责。一旦受损，便只有通过切除或干细胞、器官移植实现治疗。
Bhatia 与 Chen 各自在肝脏和血管研究领域中深耕二十余年。早在 2011 年，他们合作并构建完成首个血管植入物。2017 年，他们又合作于 Science Translational Medicine 杂志发表论文，该研究描述了这对搭档首次将人工构建的“肝脏种子”放入模型小鼠中的试验成果。
（来源：Science Translational Medicine）
论文中，研究人员构建“肝脏种子”并将其植入肝损伤小鼠体内，该种子上的细胞不仅可以承担常规的肝脏任务，同时还支持细胞在体内实现原位扩增。
“当时我们已经意识到，想要完成组织疗法必须解决两方面问题：首先是在需要特定细胞的位置将其组装起来，其次还要有适宜的植入物，让细胞可以通过血管获得营养。”Bhatia 介绍道，相邻细胞的数量和类型是器官结构的重要特征。
通过将细胞组装起来并发挥作用，这形成了 Satellite Bio 现有平台的基础。
现在，该公司可通过卫星自适应组织（SAT）平台技术，选择性地对同种异体内分泌和旁分泌细胞进行编程、组装并嵌入可降解水凝胶中，并将其整合成为可植入疗法“卫星”。
该公司介绍，“卫星”可以被放置在身体的任何部位并能够发生作用，这是其名称的由来。并且，
该技术可以 “几乎任何类型的细胞”结合使用，包括原代细胞、诱导多能干细胞以及成熟体细胞等，这将有可能推动一系列复杂的基于细胞的治疗解决方案，并开展广泛的临床应用。
Bhatia 说：“卫星的‘小卡片’设计并不需要通过常见的器官移植的方式去替换器官。通过其中健康的功能细胞，它们可以提供器官相关功能并支持健康器官的恢复。”
关于下一步研究计划，该公司表示将致力于
实现植入物的血管化，
从而提高其持久性和耐久性。
已在小型和大型动物模型中完成概念验证
“值得注意的是，在过去的五年里，市场已经开始接受细胞疗法，虽然以 CAR-T 疗法为主，但也促进了再生医学的发展。”Bhatia 十分乐观地估计，“可以说，市场已经准备好接受这些疗法，无论是监管机构、制药公司，甚至是付款人。更为重要的是，患者也已经等待多时。”
基于 SAT 平台的灵活性和可定制化，除当前瞄准的肝脏细胞项目之外，Satellite Bio 还计划开发针对罕见病和其它广泛疾病的治疗方法。
据 Lennon 介绍，研究团队将尝试解决一些难以捉摸并且复杂的疾病，
可能涉及代谢疾病、严重肥胖甚至神经退行性疾病。
他声称：“该技术的应用范围非常广泛。”
目前，该公司已经于小型和大型动物模型中完成了概念验证，
但 Lennon 并未说明测试动物包括哪些。但他表示，从技术测试结果来看，不仅证明了组织疗法的效果，同时还表明其支持以“FDA 可批准的方式进行商业化扩展”。
此前，Dave Lennon 曾担任诺华基因治疗业务方向总裁。结合早期消息来看，Dave Lennon 在 2021 年 7 月就已决定加入 Satellite Bio 团队。作为推动诺华旗下脊髓性肌萎缩症基因疗法 Zolgensma 的关键领导者之一，Lennon 曾表示乐于迎接“下一个挑战”。
图丨 Dave Lennon（来源：Endpoints News）
加入该公司执行团队的还包括知名连续创业者 Laura Lande-Diner 博士，她曾参与创办了四家生物技术公司，也是 Flagship Pioneering 的初始团队成员之一。
除此之外，
Satellite Bio 还汇集了包括组织工程学之父、麻省理工学院教授 Robert Langer，哈佛医学院医学教授 Gyongyi Szabo 等多位知名科学家坐镇其顾问团队。
随着公司向临床测试逐渐迈进，
广泛的制造难题或将是 Satellite Bio 面临的主要障碍之一，
同时也引起了业内的强烈关注。
目前，Satellite Bio 将其原材料的生产部分交由外包公司完成，包括其中使用的细胞。但该公司将自行完成其“组装”过程 —— 包括将全部细胞编辑、制成最终形式并包装完成。Lennon 提到，
由于该疗法是一种现成可用的方法，它们可以在约三天时间内完成组装并生产，“大约一周的时间即可进行植入”。
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https://www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.aah5505
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https://www.businesswire.com/news/home/20220420005240/en/Satellite-Bio-Reveals-Pioneering-Tissue-Therapeutics-Bioengineered-Tissues-That-Restore-Organ-Function-Bringing-Hope-Across-Diseases
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https://endpts.com/zolgensma-patent-spat-brews-between-novartis-and-regenxbio-as-top-novartis-gene-therapy-exec-departs/
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