阿斯利康、百济神州投资新疗法；阿尔茨海默病药物获FDA优先审评资格丨一周药闻

▎药明康德内容团队报道

过去一周，全球生物医药行业迎来了不少新进展。例如：痛风、阿尔茨海默病等治疗药物取得监管进展；君实生物抗PD-1单抗上市申请获美国FDA受理，治疗鼻咽癌；阿斯利康、百济神州等公司投资创新疗法。本文将对这些进展做简单梳理，仅供读者参阅。

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新药进展

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1、60%不可控痛风病患达完全缓解，FDA批准新疗法

Horizon Therapeutics宣布FDA批准其产品pegloticase（商品名Krystexxa，中文名普瑞凯希）的补充生物制品许可申请，与甲氨蝶呤（MTX）共同注射使用，以帮助更多患有不可控痛风病患达到治疗完全缓解。

Krystexxa已经于2010年获FDA批准治疗成人慢性痛风。它能将尿酸转化为尿囊素，尿囊素可通过尿液轻松排出体外，其肾脏排泄效率是尿酸的10倍。新的研究表明，联合甲氨蝶呤有助于防止人体对该药产生抵抗性，帮助更多的患者获得持久的治疗反应。在一项包含152名不可控痛风患者的临床试验中，相比于Krystexxa与安慰剂联合治疗，Krystexxa与甲氨蝶呤双药物联合治疗组有60%的患者达到完全缓解（CR，vs. 对照组31%）。

2、治疗鼻咽癌，君实生物抗PD-1单抗上市申请获FDA受理

君实生物宣布，FDA受理了其重新提交的特瑞普利单抗联合吉西他滨/顺铂作为晚期复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗和单药用于复发或转移性鼻咽癌含铂治疗后的二线及以上治疗的生物制品许可申请（BLA）。FDA已将PDUFA日期定为2022年12月23日。特瑞普利单抗是一款抗PD-1单抗，已经在中国获批5项适应症。公开资料显示，在美国，尚无免疫疗法获批用于治疗鼻咽癌。

3、阿尔茨海默病疗法获FDA优先审评资格，有望加速获批

卫材（Eisai）和渤健（Biogen）宣布，FDA已授予其阿尔茨海默病在研疗法lecanemab优先审评资格，PDUFA日期为2023年1月6日。这款疗法靶向β淀粉样蛋白原纤维，旨在治疗阿尔茨海默病引起的轻度认知损害。其所针对的患者需要在大脑中存在淀粉样蛋白的病理学特征。在一项概念验证2b期临床试验中，lecanemab能降低大脑淀粉样蛋白斑块水平，且淀粉样蛋白降低的水平与多项认知评分的临床下降速度减慢具有相关性。

4、基因泰克双特异性抗体获FDA优先审评资格，今年底可能获批

罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布，FDA已接受该公司为CD20/CD3 T细胞衔接双特异性抗体mosunetuzumab递交的生物制品许可申请，用于复发/难治型滤泡性淋巴瘤的治疗。FDA同时授予其优先审评资格，预计将在2022年12月29日之前做出审批决定。根据基因泰克新闻稿，这款疗法有望成为FDA批准的首款治疗任意类型非霍奇金淋巴瘤的CD20/CD3双特异性抗体。在关键性1/2期临床研究中，接受mosunetuzumab治疗的患者表现出较好的完全缓解，大多数治疗缓解者（57%）在治疗后的缓解维持了至少18个月。

此外，本周还有多款创新药在中国取得重要监管进展，包括：恒瑞医药研发的μ阿片受体（MOR）激动剂 递交上市申请，用于治疗腹部手术后中重度疼痛；石药集团附属公司津曼特生物开发的RANKL单抗 上市申请拟被纳入优先审评，用于治疗不可切除或手术困难的骨巨细胞瘤。此外还有三款创新疗法拟被纳入突破性治疗品种，分别为：诺华（Novartis）公司的基因疗法 ，拟用于脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的治疗；恒润达生的 ，拟定适应症为复发/难治性多发性骨髓瘤；纽福斯生物眼科基因疗法NR082眼用注射液（ ），拟用于Leber遗传性视神经病变（G11778A突变）。

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研发合作

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1、阿斯利康（AstraZeneca）逾12亿美元收 购TeneoTwo公司

阿斯利康宣布拟收购生物技术公司TeneoTwo，并将获得后者处于1期临床阶段的一款双特异性分子疗法TNB-486。阿斯利康将支付1亿美元的前期金额，如考虑里程碑付款等，总金额最高可达约12.7亿美元。TNB-486是一款T细胞接头疗法，能同时靶向B细胞表面的CD19抗原以及T细胞表面的CD3受体。该药目前正在复发和难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤中接受评估。阿斯利康期待进一步加速这款创新疗法在B细胞恶性血液癌症中的开发，包括大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤。

2、开发mRNA产品，百济神州达成合作

百济神州宣布与深信生物（InnoRNA）达成全球战略合作。深信生物是一家以LNP递送技术和mRNA药物研发为专长的生物科技公司，此次合作致力于借助深信生物的创新技术平台开发mRNA产品。根据协议条款，深信生物将从百济神州获得一笔首付款，并将基于mRNA-LNP合作研究项目取得的研发进展、注册进展和商业化里程碑有权获得额外付款和分级特许权使用费。百济神州将拥有双方共同研发的mRNA-LNP产品的全球独家开发和商业化权利。

3、抗体偶联疗法新锐达成逾3亿美元合作协议

ADC Therapeutics公司宣布与瑞典Orphan Biovitrum AB（Sobi）达成专属许可协议，授予其抗体偶联药物Zynlonta（loncastuximab tesirine）在美国、大中华地区、新加坡、日本以外地区的开发与商业化权利。Zynlonta是一种靶向CD19蛋白的抗体偶联药物，已经于2021年获FDA加速批准用于治疗已接受过至少二线以上系统疗法的复发性/难治性大B细胞淋巴瘤患者，包含弥散性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、高级别B细胞淋巴瘤。该药也是第一个获批治疗复发性/难治性DLBCL成人患者的CD19靶向单药抗体偶联药物疗法。

4、不同于CRISPR，创新基因靶向平台达成1.47亿美元合作

EditForce公司宣布与田边三菱制药（Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation）达成许可协议，使用EditForce公司的专利三角状五肽重复（PPR）蛋白平台科技，共同针对中枢神经系统（CNS）领域内的特定靶标疾病进行潜在基因疗法的研究、开发与商业化。

PPR是一种最初在植物中发现，可以借由与DNA和RNA特定序列结合来调节基因表达的蛋白。与传统的锌指蛋白、TALEN、以及CRISPR基因编辑技术不同，PPR蛋白技术能通过蛋白质来靶向RNA分子。借由将PPR蛋白与其他基因调控相关的蛋白质融合，可以调控那些造成疾病的RNA分子或基因表达通路，进而达成基因治疗的目的。

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新锐融资

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1、打造mRNA 2.0平台，新锐完成2500万美元A轮融资

Kernal Biologics公司宣布完成2500万美元的A轮融资，融资后获得的资金将会被用于扩展其mRNA 2.0平台，并用于支持其在研癌症免疫疗法KR-335向FDA提出新药临床试验申请。

Kernal公司由分子生物学家Burak Yilmaz先生与Yusuf Erkul博士成立于2016年。该公司的mRNA 2.0平台可以通过机器学习，对转录组与翻译组进行多维、大量的分析，进而识别在各类细胞上能够靶标的独特遗传密码。接着，这些可以专一辨别特定细胞的序列会与其他具治疗功能的序列结合，例如会表达引起肿瘤细胞毒杀蛋白的序列。所设计完成的序列会被包覆在Kernal专利的脂质纳米颗粒里面。此脂质纳米颗粒的特点在于不会累积在肝脏中，因此可以被有效运送到靶标细胞所在的组织中进行治疗。

2、食疗”抗癌，《癌症传》作者新公司融资4700万美元

经典著作《癌症传：众病之王》的作者悉达多·穆克吉（Siddhartha Mukherjee）博士所共同创立的Faeth Therapeutics公司近日在A轮融资中成功获得4700万美元。该公司主打“医食结合”，旨在通过结合营养与医学治疗手段的方式来治疗疾病。Faeth公司的工作均基于一个理念：通过药物和营养相结合来调控机体新陈代谢，最终战胜癌症。该公司的现有研究数据表明，精确的营养调控可以实现对癌症患者的代谢重编程，使癌细胞失去生长和抵抗治疗所需的营养素。

3、开发活体生物药与二代益生菌，知易生物完成1亿元B++轮融资

知易生物宣布，该公司已于近日完成1亿元人民币的B++轮融资，投资方包括国投创业、广州开发区基金、合利创兴集团等，融资资金主要用于加速公司新药管线的临床开发。至此，知易生物在18个月内完成了共计3亿人民币的B轮系列融资。

知易生物成立于2013年，是一家处于临床开发阶段的原创新药研发企业，致力于活体生物药（LBPs）与二代益生菌（NGPs）的研究与开发。目前在知易生物的新药管线中，SK08是推进速度最快的LBP药物。该药针对IBS-D（腹泻型肠易激综合征）的2期临床研究即将于2022年年底完成，SK08联合PD-1抑制剂治疗晚期实体瘤的1b/2期临床也已启动。

4、开发新一代小分子靶向抗肿瘤药，塔吉瑞生物完成数亿元B轮融资

塔吉瑞生物宣布已于近日完成数亿元人民币B轮融资，本轮融资由鼎晖百孚领投，原股东建银国际、深创投、东方富海等继续跟投。根据新闻稿，此轮融资资金将主要用于推进BCR-ABL1变构抑制剂TGRX-678和ALK/ROS1抑制剂TGRX-326的关键临床试验，以及公司其它创新药在研项目的进展。

塔吉瑞生物成立于2014年，专注于新一代小分子靶向抗肿瘤药物的研发，以解决尚未满足的临床需求。目前该公司已建立由多款新药组成的产品管线，这些候选药的靶点包括Bcr-Abl、ALK、RTK、Bcl-2、EGFR等等，拟开发适应症涵盖白血病、淋巴瘤、肺癌等疾病领域。

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