罗氏60亿美元投资现货型CAR-T疗法；礼来2款新药获优先审评资格丨一周药闻

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关键词：罗氏优先审评投资新药CAR疗法获药礼来

资讯来源：医药观澜

发布时间： 2022-08-06

▎药明康德内容团队报道

本周，生物医药行业又迎来许多新进展，例如：礼来公司阿尔茨海默病抗体疗法、BTK抑制剂获得美国FDA授予的优先审评资格；Alnylam公司的RNAi疗法、Concert公司中重度斑秃疗法等在3期临床中获得积极结果；安进将斥资约37亿美元收购ChemoCentryx公司；罗氏建立策略性合作，60亿美元助力现货型CAR-T疗法开发等等。本文将节选其中部分重要进展做简单梳理，仅供读者参阅。

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新药进展

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礼来公司（Eli Lilly and Company）在第二季度财报中宣布，其用于治疗阿尔茨海默病的抗体疗法donanemab的生物制品许可（BLA）申请已经获得FDA授予的优先审评资格。Donanemab是一款靶向β淀粉样蛋白的单克隆抗体，它在2期临床试验中达到主要终点，将早期阿尔茨海默病患者的临床进展速度延缓32%。同时，该公司的BTK抑制剂pirtobrutinib也获得优先审评资格，用于治疗经治套细胞淋巴瘤患者。

阿斯利康（AstraZeneca）和默沙东（MSD）联合宣布，欧盟委员会批准PARP抑制剂奥拉帕利作为成人乳癌患者的辅助疗法，奥拉帕利可作为单药或与内分泌疗法组合使用。这些患者为曾接受过新辅助或辅助化疗的高风险早期乳癌患者，带有胚系BRCA1/2突变，且其肿瘤为HER2阴性。

Alnylam Pharmaceuticals公司宣布，首款获得FDA批准的RNAi疗法patisiran在治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）患者的3期临床试验中达到主要终点。试验结果显示，接受治疗12个月后，与基线相比，接受patisiran治疗的患者的6分钟行走检测结果显著优于对照组。Alnylam公司在新闻稿中指出，这一结果首次验证了利用RNAi疗法降低转甲状腺素蛋白（TTR）表达，是治疗ATTR-CM的有效策略。

Gamida Cell公司宣布，FDA已受理其omidubicel的生物制品许可申请，用于治疗需要同种异体造血干细胞移植的血癌患者。Omidubicel是一款具有“first-in-class”潜力的在研干细胞疗法。它是一种用于治疗血癌患者的同种异体造血干细胞（骨髓）移植解决方案，利用小分子烟酰胺的表观遗传学调控功能，在保留细胞特征和功能的同时，改善它们体外培养的扩增效果。新闻稿指出 ，它是第一个获得FDA突破性疗法认定的骨髓移植治疗产品 ，并且在美国和欧盟都获得了孤儿药资格。

SCYNEXIS公司宣布，FDA已接受新型抗真菌药物Brexafemme的补充新药申请（sNDA），用于预防复发性外阴阴道念珠菌病（RVVC）。FDA同时授予其优先审评资格，PDUFA日期定于2022年11月30日。新闻稿指出，如果该适应症获得批准，Brexafemme可能成为美国首个用于治疗外阴阴道念珠菌病（VVC）和预防RVVC的疗法。

Concert Pharmaceuticals公司宣布，其开发的靶向JAK1和JAK2的口服选择性抑制剂CTP-543在治疗中重度斑秃患者的第二项3期临床试验中获得积极顶线结果。接受两种不同剂量CTP-543治疗的患者，24周后头皮毛发覆盖面积达到80%以上的患者比例显著优于安慰剂组。此前，CTP-543已经在另一项3期临床试验中达到主要终点。基于这些积极数据，该公司计划在明年上半年递交新药上市申请。

罗氏宣布抗PD-L1抗体Tecentriq（atezolizumab）皮下制剂在3期临床研究IMscin001中达到了其共同主要终点。该研究表明，在未接受过癌症免疫治疗的铂类治疗失败的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，与静脉输注相比，皮下注射Tecentriq在血液中的水平（药代动力学）显示出非劣效性。此外，Tecentriq皮下制剂的安全性与静脉输注Tecentriq一致。根据罗氏的新闻稿，皮下给药Tecentriq可将每次注射的治疗时间缩短至3-8分钟，而标准静脉输注则需要30-60分钟。

此外，本周还有多款创新药在中国取得重要进展，包括：金赛药业重组人生长激素获批新适应症；艾伯维（AbbVie）公司开发的靶向c-Met的抗体偶联药物（ADC）telisotuzumab vedotin（ABBV-399）在中国启动 3期临床；恒瑞医药吡咯替尼联合曲妥珠单抗和多西他赛在一线治疗HER2阳性复发/转移性乳腺癌的3期临床中达到主要终点；礼来公司非注射型胰高血糖素在中国申报上市。

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研发合作

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安进（Amgen）和ChemoCentryx宣布双方已经达成协议，安进将斥资约37亿美元收购ChemoCentryx公司。ChemoCentryx公司开发的Tavneos（avacopan）是一种口服选择性补体5a（C5a）受体抑制剂，已获FDA批准与标准疗法联用辅助治疗两种主要的抗中性粒细胞胞浆自身抗体相关血管炎。此外，ChemoCentryx公司还有3个早期候选药物，包括靶向其它炎症性疾病中的趋化因子受体的早期候选药物和一种潜在抗癌的口服检查点抑制剂。

Poseida Therapeutics宣布与罗氏达成策略性合作与许可协议，将合作开发“现货型”同种异体CAR-T疗法，治疗多发性骨髓瘤、B细胞淋巴瘤与其他血液适应症。根据协议， Poseida公司总计可获得高达60亿美元的付款 。Poseida公司的核心技术是一种叫做piggyBac的DNA修饰系统，piggyBac系统不使用病毒就能将表达CAR的转基因运送到T细胞内，且运送的遗传物质要更多，这有望带来成本更低、生产时间更短的CAR-T疗法。此外，Poseida的平台技术侧重T细胞中的记忆干细胞，此类细胞具有长寿命、能自我更新和多能性的特点，可以重建包括效应T细胞在内的T细胞亚群整个谱系。

Kiniksa Pharmaceuticals宣布与罗氏和基因泰克（Genentech）就前者的vixarelimab开发与商业化达成全球许可协议。Vixarelimab是一款在研、完全人源化、靶向抑瘤素M受体β（OSMRβ）的单克隆抗体，此受体介导白介素-31（IL-31）与抑瘤素M（OSM）信息传递，这两种细胞因子在瘙痒、炎症与纤维化过程中扮演关键角色。该药已获得FDA授予突破性疗法认定，用于治疗与结节性痒疹相关的瘙痒。根据协议，基因泰克将会专注于开发vixarelimab在纤维化治疗上的应用。

益普生（Ipsen）和Marengo Therapeutics宣布达成战略合作，共同将Marengo公司的两款临床前选择性T细胞受体（TCR）激活剂推进临床。Marengo公司的研发团队发现自然界中的细菌超抗原通过与TCRVβ链结合，可以达到激活特定T细胞的作用。该公司名为STAR的技术平台能够生成多特异性融合蛋白，它们不但能够靶向特定TCRVβ变体，而且通过与不同的共刺激受体结合，生成强力的T细胞激活剂。这一平台的独特性让它可以在部分T细胞亚群中微调T细胞反应，产生具有抗癌能力的内源性T细胞，用于治疗实体瘤。

信达生物和赛诺菲（Sanofi）宣布在肿瘤领域达成战略合作。双方将致力于加速赛诺菲两款临床阶段的肿瘤产品的开发和商业化，包括：SAR408701（tusamitamab ravtansine），一款靶向CEACAM5 的抗体偶联药物，目前正在开展治疗二线非小细胞肺癌的3期临床，以及针对一线非小细胞肺癌、胃癌和其他实体肿瘤的全球2期临床；以及SAR444245，一种重组人源IL-2（rIL-2）的变体，正在开展针对皮肤癌、胃肠癌、非小细胞肺癌/间皮瘤、头颈癌和淋巴瘤等适应症的2期临床研究。两家公司将会探索这两款候选药物联合信达生物PD-1抑制剂信迪利单抗的一系列临床研究。除产品合作外，赛诺菲还将对信达生物进行3亿欧元的初次战略股权投资。

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新锐融资

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IDRx公司宣布完成1.22亿美元的A轮融资。IDRx公司的策略是在癌细胞尚未积累很多突变的时候就使用组合疗法，它包括强力靶向主要癌症驱动因子的药物和阻断癌细胞逃逸通路的药物。这一策略从一开始就堵住了癌细胞的“后路”，有望获得更持久的缓解。

Novasenta公司宣布完成4000万美元的A轮融资。Novasenta公司专注于癌症治疗相关靶点的开发和验证。该公司创始团队在免疫学、计算生物学和药物研发领域有着丰富的从业经验。此外，该公司从UPMC匹兹堡大学医学中心（UPMC）希尔曼癌症中心获得了数十种实体肿瘤的高质量人体样品，这些样品取材自不同的疾病阶段以及接受不同疗法的患者，用于单细胞水平的基因表达谱分析。这种优势使得Novasenta能够发现新的成药靶点并开发出新疗法。

硕迪生物（Structure Therapeutics）宣布，继去年完成1亿美元B轮融资后，该公司又完成了3300万美元的超额认购融资。硕迪生物专注于利用先进计算和基于结构的技术为患者开发改变命运的药物。本次融资所得资金将用于推进硕迪生物临床研究中的领先项目，并扩大其下一代基于结构的药物发现平台的应用，以推动G蛋白偶联受体（GPCR）靶向疗法的创新。

厌氧生物宣布完成亿元A轮融资。厌氧生物专注于人体微生物菌群创新药研发。该公司研发的生物1类创新药“阴道用四联乳杆菌活菌胶囊”（KAL-001）主要用于治疗女性阴道炎症疾病，覆盖女性大部分常见炎症疾病。此外，厌氧生物的产品管线还涵盖肠道炎症、代谢疾病、肿瘤等多个疾病领域。

维泰瑞隆宣布完成2亿美元B轮融资。维泰瑞隆致力于探索和开发用于治疗衰老相关退行性疾病的创新药物。该公司由百济神州联合创始人王晓东博士和北京生命科学研究所资深研究员张志远博士联合创建。目前，维泰瑞隆已经建立起了多元的研发管线，聚焦衰老相关退行性疾病的关键致病机理，包括细胞程序性死亡、神经保护性通路和神经炎症。

同宜医药宣布完成B轮融资。同宜医药致力于肿瘤靶向双配体药物偶联体（Bi-XDC）创新药物开发。根据同宜医药新闻稿，此次融资资金将主要用于该公司Bi-XDC管线的临床开发，包括CBP-1008中国关键注册2期临床试验、CBP-1018在中国和美国的1/2期临床试验等。

格博生物宣布完成2200万美元A+轮融资。格博生物专注于研发小分子创新蛋白降解药，该公司旨在针对既往“不可成药”的致病蛋白靶点，开发新一代靶向蛋白降解药物。目前，格博生物产品管线中有2款用于治疗复发/难治血液瘤的分子胶药物已进入临床前研究阶段。

原启生物宣布完成超过1.2亿美元的B轮融资。原启生物致力于开发肿瘤细胞免疫治疗产品。该公司首个自主开发的靶向GPC3治疗晚期肝癌的CAR-T产品Ori-C101已在中国申报临床，并获得受理。此外，原启生物还开发了GPRC5D CAR-T产品OriCAR-017，拟用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤，该产品已进入临床试验阶段。

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