超10亿美元！针对罕见神经退行性疾病，Ipsen 和 Exicure达成合作

8月2日，Ipsen和Exicure共同宣布就新型球形核酸 (SNA)达成合作，共同研究、开发和商业化SNA，用于治疗亨廷顿病和天使综合征。

根据协议条款，Ipsen将获得基于SNA的亨廷顿病和天使综合征两项合作项目独家选择权。在交易完成时，Ipsen向Exicure支付2000万美元的现金预付款，而Exicure负责研发和某些临床前开发活动。

如果Ipsen行使其选择权，Ipsen将负责许可产品的进一步开发和商业化。如果Ipsen选择加入这两个项目，Exicure将获得2000万美元的预付款，高达10亿美元的期权行使费和里程碑付款，以及分级版税。

寡核苷酸是短链核苷酸总称，可用于通过一系列过程调节基因表达，包括基因激活、抑制和剪接调节。Exicure 的 SNA 为寡核苷酸提供了独特的化学和生化特性。在临床前研究中，SNA 已被证明可以增强寡核苷酸的细胞渗透、生物分布和器官持久性，这可能会潜在地增强药物输送到以前无法进入的靶组织，包括深部大脑区域。

亨廷顿病（HD）是以舞蹈样不自主运动与进行性认知障碍为主要表现的遗传性运动障碍性疾病，多发生于中年人，可隐匿起病，缓慢进展，主要表现为运动障碍、精神障碍和痴呆。HD是亨廷顿基因（HTT）第一号外显子上的CAG三联密码子重复序列异常扩增所致。

天使综合征（AS），又称快乐木偶综合征，由15号染色体q11-q13缺失导致。患者脸上常有笑容，缺乏语言能力、过动，且智能低下。AS发病率为1/40000~1/10000。

Ipsen首席商务官Philippe Lopes Fernandes表示：“我们很高兴与Exicure合作，推进亨廷顿病和天使综合症研究性治疗方案的开发，这两个领域的需求尚未得到满足。这项合作是将Exicure的专业知识和Ipsen在神经科学方面的强大能力结合在一起，最大限度地发挥这项新技术潜力的重要一步。通过这一新的合作，我们将深化我们对世界各地神经疾病患者的承诺。”

Exicure首席执行官David Giljohann博士说：“我们很高兴与Ipsen合作，Ipsen是一家领先的全球公司，拥有丰富的专业知识，致力于为罕见神经疾病患者开发治疗方案。通过与Ipsen的合作，我们有机会将我们的技术应用于亨廷顿病和天使综合症，这两种适应症都需要脑深部渗透和技术，达到以前药物难以治疗的目标。我们相信，我们的平台技术具有深入渗透性和药效持久性，将使Exicure和Ipsen能够克服第一代寡核苷酸带来的挑战，为有需要的患者带来新药。”

点亮“在看”，好文相伴