【一图一药】健赞重磅新药 α-葡萄糖苷酶替代物Avalglucosidase alfa在美获批上市

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关键词：上市新药药获批

资讯来源：药渡

发布时间： 2021-08-21

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Avalglucosidasealfa是由美国健赞公司（现属赛诺菲）研发的一种重组人α-葡萄糖苷酶和IGF2R激动剂，于2021年08月06日经FDA批准上市，用于治疗II型糖原贮积症（庞贝病）[1] 。Avalglucosidasealfa在α-葡萄糖苷酶的基础上偶联了多种合成的甘露糖-6-磷酸（M6P），使其可以高亲和力介导与M6P受体（即IGF2R）的结合并将其转运到溶酶体中，经过溶酶体中的蛋白酶裂解后增强其GAA酶活性。

糖原累积病Ⅱ型（OMIM：232300）亦称糖原贮积病Ⅱ型或酸性α-葡糖苷酶缺乏症，也称为庞贝病。本病是由于位于17q25.3的编码酸性α-葡糖苷酶（acidalpha-glucosidase，GAA）的基因—GAA基因（OMIM：606800）变异，导致溶酶体内GAA酶活性缺乏或显著降低，糖原不能被降解而贮积在骨骼肌、心肌和平滑肌等细胞的溶酶体内，导致溶酶体肿胀、细胞破坏及脏器功能损伤，并引起一系列临床表现。中国台湾地区的NBS研究中，婴儿型糖原累积病Ⅱ型发病率为1/57000。中国大陆地区尚无糖原累积病Ⅱ型的发病数据 [2] 。。

Avalglucosidasealfa的获批基于一项随机、双盲、多国、多中心试验，共有100名未接受过治疗的晚发型庞贝病（LOPD）患者中比较了Nexviazyme与阿糖苷酶alfa的疗效和安全性。患者在49周内以1:1的比例随机接受每两周一次静脉注射20 mg/kg Nexviazyme或阿糖苷酶α。试验的主要终点（从基线到第49 周的直立位 FVC（预测百分比）的变化）和次要重点（从基线到第 49 周的 6 分钟步行总距离（6 分钟步行测试，6MWT）的变化）均表现出Avalglucosidasealfa优于阿糖苷酶alfa的临床疗效 [3] 。

Avalglucosidasealfa详情及治疗II型糖原贮积症的α-葡萄糖苷酶替代物的竞争格局，见下图：

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也可点击下方链接获取相应PDF高清版：

https://data.pharmacodia.com/v3/insight/#/ListPdf?tag=2

参考资料

1.药渡数据 https://data.pharmacodia.com

2.儿童糖原累积病Ⅱ型诊断及治疗中国专家共识

3.FDA药品说明书：

https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process