药谷观察l 这几家张江药企获得CDE突破性治疗和优先审评

“突破性疗法认定”旨在加速开发及审查治疗严重、威胁生命的疾病的新药。NMPA的突破性疗法于今年7月启动，作为四大“加快审评审批”之一纳入我国《药品注册管理办法》。获得该认定，Linperlisib申请上市许可的审批时间将由原来的200日缩短至130日，这意味着Linperlisib获得上市许可的时间再一次被缩短。Linperlisib预计将于2021年进行NDA。

Linperlisib（YY-20394）是璎黎药业研发的新一代PI3Kδ（磷酯酰肌醇3-激酶亚型δ）高选择性抑制剂。前期临床数据显示，Linperlisib对复发难治的滤泡性淋巴瘤患者的有效率高达百分之九十，且患者每天只需口服一次，在安全性、有效性和用药依从性上均优于同类已上市药品。

据悉，Linperlisib已于2020年4月获得美国FDA准许，在美国直接开展II期临床试验。此前，Linperlisib已获得FDA颁发的针对滤泡淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病适应症的两项孤儿药资格认定。

除了滤泡性淋巴瘤，Linperlisib正同时开展实体瘤、外周T细胞淋巴瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤等适应症的临床研究。

ripretinib片药物作用机制/靶点：酪氨酸激酶开关控制抑制剂

纳入优先审评理由：符合附条件批准的药品

8月初，再鼎医药宣布，国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)已授予KIT/PDGFRα激酶抑制剂瑞普替尼(ripretinib)的新药上市申请优先审评资格，该药用于治疗已接受过包括伊马替尼在内的3种或更多种激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤(GIST)成人患者。

Ripretinib是一种酪氨酸激酶开关控制抑制剂，通过使用独特的双重作用机制来调节激酶开关和活化环，从而广泛抑制KIT和PDGFRα突变激酶。此前，该产品已在美国、加拿大和澳大利亚获批上市。

杰诺单抗注射液药物作用机制/靶点：PD-1单抗

纳入优先审评理由：符合附条件批准的药品

嘉和生物的PD-1单抗杰诺单抗(geptanolimab，研发代号GB226)注射液上市申请（NDA）已于7月28日被纳入拟优先审评名单，理由是“符合附条件批准”。中嘉和生物的PD-1单抗杰诺单抗被纳入拟优先审评距其上市申请获受理仅7天时间。此次纳入优先审评的是该产品在中国提交的首个新药上市申请（NDA），适应症为治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。

杰诺单抗是一种靶向免疫细胞PD-1的人源化IgG4单克隆抗体，嘉和生物拥有核心知识产权。据介绍，杰诺单抗可通过选择性阻断双重配体（PD-L1和PD-L2），恢复免疫系统识别和杀死癌细胞的能力，拟开发用于治疗多种晚期实体瘤。

目前，嘉和生物正在中国开展多项关于杰诺单抗的临床试验，涉及的适应症包括外周T细胞淋巴瘤、原发纵膈大B细胞淋巴瘤、宫颈癌、非小细胞肺癌（NSCLC）、腺泡状软组织肉瘤等多种适应症。其中包括两项关键2期临床研究：一项旨在评估杰诺单抗治疗复发和难治外周T细胞淋巴瘤的有效性和安全性。

普拉替尼胶囊（pralsetinib capsules）药物作用机制/靶点：RET抑制剂

纳入优先审评理由：符合附条件批准的药品

8月26日，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）显示，基石药业RET抑制剂普拉替尼胶囊（Pralsetinib Capsules）拟纳入优先审评品种名单，理由是“符合附条件批准的药品”。根据基石药业公告，该产品在中国提交的首个新药上市申请，适应症可能为经含铂化疗的RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

Pralsetinib是Blueprint Medicines开发的一款强效、高选择性靶向致癌性RET变异（包括可预见的耐药突变）的在研药物，是每日一次的口服精准疗法，基石药业于2018年获得该产品在大中华区的独家开发和商业化授权。目前，pralsetinib已在美国提交多项NDA，治疗RET融合阳性NSCLC、RET突变阳性甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌，并获得FDA授予的优先审评资格和突破性疗法认定。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心. Retrieved Sep 3，2020, from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=25#

[2]各公司官网及公开新闻稿