近日,纽约,Amlo Biotechnology 是一家总部位于美国的私人生物技术公司,专注于开发基于 AAV(腺相关病毒)的基因疗法治疗影响神经肌肉接头的疾病,宣布成功关闭未披露的种子轮融资。种子轮由 BioBrit, LLC. 领投,Casdin Capital、SeedFolio 和一小群成熟的生物技术天使投资者加入。与融资一起,Dan Bradbury (BioBrit, LLC.) 被任命为董事会主席。还宣布 Amlo 获得了 NIH 快速通道 I/II 期 SBIR 资助,用于开发 AMP-101基因疗法。
最新一轮融资将用于将携带 Dok-7 的 AAV AMP-101 推进到大规模制造并完成支持 IND 的研究。AMP-101 的发明是为了治疗 Dok-7 先天性肌无力综合征。AMP-101 还显示出通过改善小鼠的神经肌肉接头和减少去神经支配来恢复与年龄相关的肌肉功能丧失。在肌萎缩侧索硬化症和 Emery-Dreyfuss 肌营养不良症小鼠模型中,AMP-101 还显示出增加存活率和功能益处。Amlo 于 2020 年 1 月获得 FDA 对 AMP-101的孤儿药资格。
Amlo 计划在 2023 年开始针对 Dok-7先天性肌无力综合征进行临床试验,目的是在证明初始安全性和有效性后进入其他神经肌肉疾病。
“当我们考虑 AMP-101时,我们看到了用单一基因疗法治疗许多神经肌肉疾病的潜力。种子融资的结束将使我们能够快速执行已收到 FDA 和 MHRA 投入的计划,”Amplo Biotechnology首席执行官Patricio Sepulveda 博士说。
此外,AMP-101,Amlo 正在开发其他 AAV 来治疗神经肌肉接头疾病。
Amplo 是一家晚期临床前 AAV 基因治疗公司,专注于开发先天性肌无力综合征和神经肌肉接头疾病的治疗方法。