​科学家有望开发出治疗白血病的新型靶向性疗法；国家药监局发布关于氟哌啶醇片等品种说明书增加相关信息公告丨

DMD创新疗法达到关键性临床试验终点

明年初有望递交新药申请

药明康德：今日，Santhera Pharmaceuticals和ReveraGen BioPharma公司联合宣布，创新疗法vamorolone在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者的关键性2b期临床试验中达到主要终点和多项关键性次要终点。与对照组相比表现出良好的效力和安全性。基于这些积极数据，Santhera公司计划在明年第一季度向美国FDA递交新药申请（NDA），并且寻求优先审评资格。

Vamorolone是最初由ReveraGen Biopharma公司研发的潜在“first-in-class”类固醇药物。它与普通类固醇药物的区别在于，能够有选择性地激活类固醇的某些信号通路。在DMD患者中，类固醇药物的抗炎症效果是介导药物疗效的主要机制，但是类固醇的其它活性会带来影响患者生活质量的副作用。Vamorolone能够在保持类固醇对DMD疗效的同时减少副作用的产生。

瀚晖制药CEO、CFO有变化

医药代表：近日，瀚晖制药宣布重大组织架构调整和人事任命，自6月1日起，李琰卸任瀚晖制药首席执行官职务，由胡志强接任，汇报于公司董事长刘琦。除此以外，6月1日瀚晖制药还宣布了多个重要职位的人事变动，包括于铁铭将卸任公司首席财务官，由李昊接任，任命何栋担任全国商务及多元化业务部副总裁，以上职位均直接汇报于瀚晖制药新任CEO胡志强。

4亿美元开发潜在“first-in-class”

特应性皮炎疗法，安进达成合作

药明康德：2021年6月1日，安进（Amgen）公司和日本协和麒麟（Kyowa Kirin）公司达成了一项全球独家许可协议，共同开发和商业化KHK4083，用于治疗特应性皮炎，并且开发它在其他自身免疫疾病上的潜力。KHK4083是一款潜在“first-in-class”全人源化抗OX40单克隆抗体，目前将启动3期临床试验。今年2月，协和麒麟宣布了KHK4083在中重度特应性皮炎患者中进行的2期临床试验的积极结果。这项全球合作将助力推动这一创新疗法在多个炎症疾病领域的开发。

OX40（又称CD134）是一类重要的T细胞共刺激分子，是肿瘤坏死因子受体（TNFR）家族成员之一。它激活的信号通路可以刺激细胞因子的产生，延长T细胞的存活时间，抑制调节性T细胞（Treg）的分化和活性，并在被抗原激活的效应T细胞表面表达，增强效应T细胞的杀伤能力。

国家药监局发布关于氟哌啶醇片等

品种说明书增加相关信息公告

国家药监局：近日，国家药监局发布关于氟哌啶醇片等品种说明书增加儿童用药信息的公告。经研究论证，氟哌啶醇片等药品的说明书可以按要求增加儿童使用人群及用法用量。同时要求，在相应补充申请批准后，相关品种的上市许可持有人应及时收集并报告不良反应信息，做好儿童用药的风险控制及药物警戒工作。

基于肠道微生物开发精准医疗解决方案

新锐融资3700万美元

创鉴汇：近日，以色列精准医疗公司DayTwo宣布已筹集3700万美元，并表示，本轮资金将进一步推进其首款技术和解决方案的开发。该技术使用人工智能（AI）、肠道微生物组测序和其他临床措施来创建基于营养的精确食物处方，从而平衡餐后血糖水平，改善糖尿病和其他代谢疾病患者的健康。DayTwo的现有投资者参与了最新一轮融资，包括aMoon、10D和Cathay Innovation Ventures。新投资者也加入了投资，包括Poalim Capital Markets、La'maison Fund和Micron Ventures。本轮融资使DayTwo的总融资额达到8500万美元。

科学家有望开发出治疗白血病的

新型靶向性疗法

生物谷：近日，一篇发表在国际杂志Nature Cancer 上题为“Epigenetic targeted therapy of stabilized BAP1 in ASXL1 gain-of-function mutated leukemia”的研究报告中，来自美国西北大学费恩柏格医学院等机构的科学家们通过研究识别出了ASXL1突变参与白血病发病的特殊分子机制。相关研究结果表明，利用小分子抑制剂阻断BAP1复合体或有望作为一种治疗白血病的潜在靶向性疗法，BAP1是一种ASXL1编码核心核蛋白的多蛋白复合体。

研究者Shilatifard说道，如果BAP1活性能促进癌症，而ASXL1突变也能作为达到这一目的机制，那么或许有大量实体瘤和恶性肿瘤是由于ASXL1的突变所引起的，这种抑制剂或许可能适用于所有这些肿瘤类型。综上，本文研究中，研究人员揭示了白血病发病过程中ASXL1突变的分子机制，同时研究人员还识别出了BAP1的一种小分子催化抑制剂或能作为治疗白血病的潜在靶向性疗法。

有益菌群GUT-108或有望帮助治疗

多种人类炎性肠病

中国生物技术网：近日，一篇发表在国际杂志Nature Communications上题为“Rationally designed bacterial consortia to treat chronic immune-mediated colitis and restore intestinal homeostasis”的研究报告中，来自北卡罗来纳大学等机构的科学家们通过研究发现，一种能补充炎性肠病患者机体失衡微生物组缺失或代表性不足功能的细菌群体，在人源化小鼠模型中或能预防并治疗慢性免疫介导的结肠炎，相关研究结果对于开发新型疗法来治疗克罗恩病和溃疡性结肠炎至关重要。

研究者表示，这种疗法的设想就是恢复肠道中保护性细菌的正常功能，靶向作用炎性肠病的诱因，而不是利用传统的免疫抑制剂来治疗相应的疾病症状，因为这些免疫抑制剂能诱发诸如感染或肿瘤等副作用。GUT-103由17种细菌组成，其能相互协作来保护彼此并哺育彼此。GUT-108则是GUT-103的优化版本，其利用了与17种细菌相关的11种人类细菌，与其它无法在肠道中生存并快速通过系统的益生菌相比，这些组合允许细菌在结肠内停留更长时间。