国际知名药企与本导基因签订研发合作，探索新型VLP递送技术在体基因治疗的应用

2021年8月21日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日2021年8月，上海本导基因技术有限公司（以下简称“本导基因”）与国际著名制药企业签订研发合作协议，探索本导核心递送技术VLP-mRNA在神经系统疾病等重大疾病领域的应用。关于此次合作，双方出于靶点保护等考虑，未披露具体适应症。

双方表示，将共同努力，推进体内CRISPR基因编辑治疗的实现。

此次合作，本导基因凭借其自主研发的基于VLP（类病毒体）的mRNA递送技术成功吸引了国际大药企的关注。该技术已经成功进入了临床（管线编号BD111），证明了安全性和初步有效性。BD111是继Editas的EDIT-101和Intellia的NTLA-2001之后，世界上又一项体内基因编辑治疗临床研究，也是CRISPR在抗病毒领域的首次临床研究。

VLP-mRNA可实现CRISPR等基因编辑工具瞬时且高效的递送，利用这种递送技术可以确保基因编辑酶在体内存在时间不超过一周，有效降低基因编辑脱靶以及免疫反应等风险，提高基因编辑药物的安全性。相关研究论文今年一月份发表于Nature Biotechnology和Nature Biomedical Engineering。

本导基因创始人蔡宇伽博士表示：体内基因编辑治疗的突破口在递送。长时间的表达基因编辑酶会增加脱靶风险。此外，50%以上的人群已经存在抗Cas9预存免疫。过长时间的表达外源Cas9蛋白，可能导致编辑过的体细胞被人体免疫系统当作外来物清除。所以，理想的基因编辑递送方式应该是瞬时性的、细胞特异性的。本导基因的VLP-mRNA递送技术正好具备了这些关键特征。希望通过此次国际合作能加速世界范围内的体内基因编辑治疗药物的开发，让患者更早受益。

关于本导基因

上海本导基因技术有限公司成立于2018年，创始人团队有基因治疗领域的顶尖科学家、国际药企背景的工业界专家和具有临床前药物评价经验的安评毒理专家。顾问团队包括基因治疗权威专家、顶尖三甲医院的临床医生、上市药企高管。围绕着新药开发规律，公司组成了一支涵盖CMC、质量、QA、研发部门的，具有强劲研发和工业化的能力，熟悉本土文化兼具国际视野的新药开发团队。