诺诚健华BTK抑制剂获FDA突破性疗法认定

6月28日，诺诚健华宣布，美国FDA授予其布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂奥布替尼突破性疗法认定，用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（R/RMCL）。2020年年底，奥布替尼治疗套细胞淋巴瘤已获得FDA孤儿药资格。

BTK是一种非受体酪氨酸激酶，在B细胞抗原受体（BCR）的信号传递中起着关键作用。BCR信号通路对淋巴瘤中白血病细胞的增殖和存活至关重要。BTK抑制剂选择性地阻断BTK激酶活性、通过调节信号通路干预B细胞发育，从而控制各种B细胞恶性肿瘤的致癌进展。此外，BTK也在巨噬细胞Fc受体信号通路中发挥作用，而B细胞和巨噬细胞是导致自身免疫疾病发病机制的两个主要细胞类型，因此BTK抑制剂也有望被开发成治疗自身免疫性疾病的新药。

奥布替尼是诺诚健华自主研发的一种具有高度靶点选择性的新型口服BTK抑制剂，可与BTK不可逆结合，诱导下游激酶失活和细胞死亡，拟开发用于治疗淋巴瘤及自身免疫性疾病。2020年12月25日，奥布替尼获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、以及复发/难治性套细胞淋巴瘤两项适应症。

2020年12月，FDA已授予奥布替尼孤儿药资格，用于治疗套细胞淋巴瘤。本次获得FDA的突破性疗法认定是奥布替尼的又一重要进展。据介绍，突破性疗法认定是美国FDA加速药品研发和审评的重要审评程序，主要适用于治疗严重或危及生命的疾病的创新药物。获得这些资格不仅意味着FDA对这些创新药治疗潜力的认可，也意味着医药公司可以和FDA有更多的沟通交流机会，加快整个进程。

诺诚健华联合创始人、董事长兼首席执行官崔霁松博士说：“非常自豪，奥布替尼在获得孤儿药资格认定后，再获突破性疗法认定。秉承‘科学驱动创新患者所需为本’的理念，我们正在加速推进奥布替尼在中国，美国及全球多中心、多适应症的临床试验，以早日造福全球患者。”

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