开拓药业普克鲁胺3期临床获FDA批准，治疗新冠患者

▎药明康德内容团队报道

3月5日，开拓药业宣布，其普克鲁胺治疗轻中症新冠男性患者的3期临床试验已获美国FDA正式批准。根据新闻稿，普克鲁胺由此成为中国首款获得美国FDA批准开展3期临床试验治疗新冠的小分子药物。值得一提的是，这也是开拓药业成立以来首个获得美国FDA批准的3期临床试验。

开拓药业成立于2009年，专注潜在“best-in-class”和“first-in-class”创新药物的研发及产业化。 经过多年的发展，该公司已形成以雄激素受体(AR)相关疾病为核心的产品组合，疾病领域涵盖新冠肺炎、前列腺癌、乳腺癌、肝癌、脱发和痤疮等。

普克鲁胺是一种雄激素受体拮抗剂 。据童友之博士此前在接受药明康德内容团队采访时介绍，开发普克鲁胺治疗新冠肺炎是因为临床上发现：在确诊的新冠感染病例中男性的粗病死率明显高于女性；雄激素性脱发患者感染新冠和重症住院的几率更高；接受雄激素剥夺疗法（ADT）的前列腺癌患者比其他人感染新冠和死亡的风险都更低。

基于这些临床现象，开拓药业研究团队开始探索AR信号通路与COVID-19的潜在机制。开拓药业发现，血管紧张素转换酶2（ACE2）和跨膜丝氨酸蛋白酶2（TMPRSS2）这两个蛋白受到人体AR信号通路的正向调控。而新一代AR拮抗剂普克鲁胺可以靶向AR-ACE2/TMPRSS2信号轴，通过抑制ACE2和TMPRSS2的表达，来降低或阻断COVID-19进入宿主细胞，存在从源头阻断新冠感染的可能性。此外，全球已有多项研究证明，新冠病毒进入细胞依赖于ACE2和TMPRSS2这两个关键蛋白：新冠病毒会利用ACE2和TMPRSS2介导的双重启动作用，引发病毒突刺蛋白水解，进一步帮助病毒RNA入侵宿主细胞。

基于这一机理，开拓药业开始着手普克鲁胺用于新冠治疗的临床研究。2020年7月，开拓药业与美国Applied Biology公司达成合作，共同开展普克鲁胺用于治疗COVID-19的研究。 2021年1月，开拓药业公布了一项普克鲁胺治疗新冠男性受试者的随机、双盲和安慰剂对照的临床试验数据。 该试验结果包括134名普克鲁胺治疗组受试者和128名安慰剂对照组受试者的数据 。研究结果显示 ： 普克鲁胺治疗组无受试者住院治疗，住院率为0%； 对照组则有35名受试者病情恶化，并住院治疗，住院率为27%； 普克鲁胺可显著降低新冠受试者的住院率，且在研究期间未观察到药物相关严重不良事件。

除了治疗新冠男性患者，开拓药业也在探索普克鲁胺治疗新冠女性患者的结果。一项普克鲁胺治疗新冠女性受试者的临床试验中期数据显示：普克鲁胺治疗组住院率为1.7%，ICU使用百分比为0%，使用呼吸机百分比为0%，死亡率为0%；相比较，对照组住院率为17.1%，ICU使用百分比为8.6%，使用呼吸机百分比为5.7%，死亡率为2.9%。这一中期数据结果与之前所公布的治疗新冠男性受试者的临床试验结果一致。

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对于普克鲁胺本次在美国获批3期临床，开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示：“非常高兴获知美国FDA批准普克鲁胺开展治疗轻中症新冠男性患者的3期临床试验，这是开拓药业成立以来首个获得美国FDA批准的3期临床试验。从现有临床数据来看，普克鲁胺治疗新冠患者的效果优异且安全性良好。我们将全力推进该药的全球3期临床试验，全面验证普克鲁胺对新冠肺炎的特别疗效和临床应用，力争早日使之成为新冠治疗的有效市场药物，为人类战胜新冠病毒贡献力量。”

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参考资料：

[1] 开拓药业普克鲁胺治疗新冠患者III期临床试验获美国FDA批准. Retrieved  Mar 05, 2021, from  https://mp.weixin.qq.com/s/SaQ0dkFv58A8COnK2FmYrw