新型模块化T细胞疗法的IND获得美国FDA批准，预计今年启动临床研究丨医麦猛爆料

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2021年4月11日/医麦客新闻 eMedClub News/-- 日前，临床阶段生物制药公司Arcellx Inc.宣布，美国FDA批准了该公司的工程化T细胞疗法ACLX-001的IND申请。该公司计划在2021年下半年启动ACLX-001的1期临床试验。

ACLX-001是一款自体、基因编辑的T细胞疗法，基于该公司专有平台ARC-SparX开发。ACLX-001由一个抗原受体复合物T细胞（ARC-T细胞）和SparX蛋白组成，ARC-T细胞是一种通用的细胞，不具有靶向性；靶向性由SparX蛋白控制。ACLX-001被设计靶向BCMA，被开发用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。

▲ ARC-SparX平台（图片来源：Arcellx）

Arcellx的ARC-SparX平台有两个关键组成部分：ARC-T细胞和SparX蛋白。

ARC-T细胞是结合SparX蛋白的工程免疫细胞，具有一个结构域可以与SparX蛋白上的通用Tag结合，只有当SparX蛋白存在时，ARC-T细胞才能识别并杀伤肿瘤细胞，否则不具备靶向能力和肿瘤杀伤能力。

SparX蛋白由一个结合域和Tag组成，结合域能够被设计靶向不同的抗原，可以针对不同疾病类型选择不同靶标；Tag负责结合ARC-T细胞，将ARC-T细胞募集到靶向识别的细胞附近，对目标细胞进行杀伤。

这种模块化的工程平台，可以通过调整SparX蛋白的剂量，从而管理和控制ARC-T细胞的活性，具有可控的安全性。同时，利用SparX蛋白的可变性，可以对靶点丢失的复发患者进行治疗。

据报道，FDA对ACLX-001的IND批准得到了另一款候选产品CART-ddBCMA临床数据的支持，CART-ddBCMA与ACLX-001使用相同的BCMA定向结合域。2020年美国血液学会会议上（ASH），该公司公布了前6名接受CART-ddBCMA治疗的患者的临床数据。数据显示：按照IMWG标准，6例多发性骨髓瘤患者都产生应答，其中有4例达到了严格的完全缓解。该疗法还具有良好的耐受性。

Arcellx董事长兼首席执行官Rami Elghandour表示：“在我们第一阶段临床试验中，证明了我们的新型结合域技术在多发性骨髓瘤患者中的临床意义，ACLX-001是我们技术平台的下一步差异化验证。“

参考资料：

1.https://www.biospace.com/article/releases/arcellx-announces-fda-clearance-of-ind-application-for-aclx-001-a-controllable-cell-therapy-utilizing-the-company-s-arc-sparx-platform-for-the-treatment-of-multiple-myeloma-/

2. 宜明细胞生物《细胞疗法新动向：Arcellx 的“可控”细胞疗法治疗晚期多发性骨髓瘤获批IND》

3.深圳市奥祺生物有限公司《FDA批准ACLX-001的IND申请》

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