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细胞与基因治疗（CGT）全球市场仍在增长。无论是用于癌症治疗的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T cell），还是基因疗法应用或其他活细胞输注疗法，研发用于商业化疗法的相关产品在开发、检测和生产各个方面都面临着新的挑战，并在安全测试、监管要求和大规模制造方面都不断拓宽人们的知识和经验边界。
选择合适的起始物料
在细胞产品生产中，起始物料常常是造成巨大差异的根源之一。为满足质量监管标准，需要与值得信赖的供应商合作，以获取优质且稳定的细胞。庞大且多样化的供体库能够确保细胞特性与终产品所需标准精确匹配。HemaCare 细胞疗法全球负责人 Dominic Clarke 博士表示，“越早完成匹配，就能越快进入工艺开发的后期阶段，从而节省大量宝贵资源。”他举例说道，可以按人类白细胞抗原（HLA）分型、病状或年龄筛选供体。在为同种异体产品或自体产品开发稳定且高效的生产工艺时，供体特征匹配是一个关键但极易被忽视的步骤。
完美平衡安全与疗效
在先导物优化方面需要借助不同的生物分析测试比较候选疗法之间的功能性、疗效和交叉反应性。Charles River Discovery 团队负责人 Sanne Holt 博士以 CAR-T 细胞为例指出，可取的做法似乎是选择效力更高的细胞从而杀死更多癌细胞，但同时也意味着潜在的安全风险越高，理想的做法是在安全和疗效之间找到完美平衡。另外由于细胞疗法可在人体内复制并持久存在，需要在体外安全试验中通过潜在脱靶效应识别对正常健康组织的风险，并选择合适的动物模型以进一步证实其安全性和效力。体内药代动力学研究有助于识别潜在副作用，便于确定最佳剂量，找到药效强弱与细胞数量的最佳平衡点。
质量控制与终产品交付
适用于CGT产品的 GMP 放行和表征测试，其基本内容与其他生物药物相同：无菌、支原体、内毒素、活性、特性和效力评估等。治疗用生物制品的病毒污染是用药安全的的重要风险之一，但对于CGT产品而言，病毒清除步骤有限或者很难实现，因而对原料的选择及检测以及适当生产步骤的检测对于产品安全至关重要。另外由于CGT产品属于短货架期产品，因此对于整个行业而言，亟需一套定义明确高效可靠的质量控制测试方法。Charles River Microbial Solutions技术和市场拓展经理Sherri Hopple表示对于短货架期产品制造商来说，最重要的一个关键质量控制风险是传统的安全性测试不适用于此类产品。比如传统的无菌检测需要14天才能得到结果，传统内毒素检测方法也需要数小时，若此时患者已经接受了治疗，由此产生的风险是巨大的。因此，需要在保证结果准确客观的基础上尽可能快的完成检测和放行。而获得结果的速度取决于使用的测试平台。比如Endosafe®卡片技术可以在15分钟内获得内毒素定量检测结果，基于ATP生物发光法的Celsis®快速无菌检测平台，可在3天内完成无菌产品放行测试。
2023年3月22日14：00，Charles River将联合佰傲谷举办细胞与基因治疗系列讲座：研发，生产和质控中的新挑战和新趋势第二期，届时欢迎大家积极报名参与。（详情见下方海报↓↓）
Rachel Gao博士本科毕业于北京医科大学，于State University of New Jersey获得博士学位，Simmons College，School of Management，MBA。先后在赛诺菲、珀金埃尔默等多家医药或器械公司从事多年的研发以及项目管理工作，并拥有15年的生物制药行业市场拓展工作经验。
倪玮玮老师现任纽福斯生物科技有限公司QC经理，拥有3年化药微生物实验室管理经验，5年单抗微生物实验室管理经验，以及2年基因治疗微生物实验室管理经验，在制药行业质量控制领域积累了丰富的知识和经验。
刘骥先生毕业于新加坡南洋理工大学生物工程专业理学硕士，目前就职于Charles River Laboratories微生物解决方案部门担任技术及市场拓展经理，从事药品与医疗器械第三方检测相关工作多年。对微生物应用技术有独到的见解，熟悉微生物快速检测、微生物鉴定的相关产品和应用。在检测方法开发、技术咨询、实验室质量管理、替代微生物方法验证等方面具有丰富的经验。
刘畅博士毕业于清华大学医学部北京协和医学院，博士期间研究聚焦于神经系统早期发育与神经系统肿瘤与退行性疾病领域。在生物制药领域有10多年的相关工作经验，曾先后在国际知名CRO公司从事药物早期发现，肿瘤干细胞研究，细胞库构建工作以及在全球领先的生物技术企业从事产品和市场管理工作。刘畅博士目前任Charles River生物制品服务部门亚太市场负责人，在生物制品检测，尤其是细胞株检定和病毒清除验证及HCP专属性项目开发方面具备丰富的经验。
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