▎药明康德内容团队报道

过去一周，全球创新生物医药行业就迎来了不少新进展，以下做部分复盘，主要包括新药获批进展、新药交易与研发合作进展及新锐融资进展等。

1、新药获批

中国国家药监局（NMPA）宣布进行应急审评审批，附条件批准辉瑞（pfizer）公司口服小分子新冠病毒治疗药物奈玛特韦片/利托那韦片组合包装（商品名：Paxlovid），用于治疗成人伴有进展为重症高风险因素的轻至中度新型冠状病毒肺炎（COVID-19）患者，例如伴有高龄、慢性肾脏疾病、糖尿病、心血管疾病、慢性肺病等重症高风险因素的患者。

基石药业 申报的艾伏尼布片在中国获批，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。这是基石药业引进的一款“first-in-class” IDH1抑制剂，也是基石药业获批的第4款产品。

葛兰素史克（GSK） 旗下注射用贝利尤单抗在中国获批新适应症，与常规治疗联合用于活动性狼疮肾炎成人患者。根据葛兰素史克新闻稿，贝利尤单抗已经在中国获批成人、儿童系统性红斑狼疮及成人狼疮肾炎三大适应症。

远大医药 宣布创新选择性内放射治疗（SIRT）产品钇[90Y]微球注射液在中国获批，可用于经标准治疗失败的不可手术切除的结直肠癌肝转移患者的治疗。根据公开资料，该产品的特点是放射性树脂微球通过介入治疗的方式进入肿瘤区域，高能量β射线对肿瘤进行内放射治疗，具有较好的局部控制能力。

其他值得关注的新药进展还包括：

• 箕星药业引进的心肌肌球蛋白抑制剂创新疗法aficamten在中国拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）；

• 联拓生物引进的一款口服心肌肌球蛋白别构调节剂mavacamten胶囊在中国拟纳入突破性治疗品种，拟开发用于治疗有症状的oHCM成人患者；

• NGM Bio公司宣布，美国FDA已授予补体C3长效抑制剂NGM621快速通道资格，用于治疗因为年龄相关性黄斑变性（AMD）而出现地图样萎缩的患者；

• FDA授予再生元（Regeneron）和赛诺菲（Sanofi）联合开发的度普利尤单抗补充生物制品许可申请（sBLA）优先审评资格，作为6个月至5岁中重度特应性皮炎儿童患者的添加维持治疗。

图片来源：123RF

2、研发合作

华东医药全资子公司中美华东制药以总金额最高可达7500万美元，与AKSO Biopharmaceutical达成战略合作，从而获得后者开发的在研产品AB002（用于实体瘤治疗）在亚太地区（除日本）的独家临床开发及商业化权益。这是一款靶向PD-L1/L2和IL-15的双靶点融合蛋白。

MacroGenics公司 以5.86亿美元与Synaffix公司达成研发协议，将利用后者多项抗体偶联技术，与自身的专有抗体和双特异性抗体结合，开发多达三款下一代抗体偶联药物（ADC）。据介绍，Synaffix公司的偶联技术能够优化ADC的疗效和安全性。

CelerisTx公司 宣布与德国默克（Merck KGaA）达成一项研究合作协议，利用CelerisTx公司基于图形的人工智能（AI）技术平台，发现和设计新型小分子结合剂和双功能蛋白降解剂。

3、新锐融资

锦篮基因 宣布完成由华金投资与亦庄国投旗下专精特新基金联合领投的2亿元A轮融资。该公司致力于开发创新基因治疗药物治疗罕见病及其他重大疾病，目前其已经有三款自主研发基因药物进入新药临床试验申请（IND）阶段。

祐森健恒 宣布已完成由深圳分享投资领投的逾2亿元A轮融资。该公司瞄准难成药靶点和关键致癌基因，开发癌症和自身免疫疾病治疗药物，其进展最快的UA007项目已在中国开展2期临床试验。

优赛诺生物 宣布完成由经纬创投领投的1.6亿元的A轮融资，该轮融资将主要用于进一步完善公司独特的“即用型”CAR-T细胞技术平台CBT-X20，并准备核心产品AT19的中美IND申请等。

Endeavor BioMedicines公司 宣布完成1.01亿美元的Ｂ轮融资。该公司正在开发一款口服的靶向Hedgehog信号通路中PTCH1受体的小分子抑制剂ENV-101，用于治疗癌症和特发性肺纤维化。

Congruence Therapeutics公司 宣布完成5000万美元的A轮融资，以利用AI设计小分子纠正蛋白质错误折叠。该公司策略的关键是一个AI驱动的计算平台，其有望更快更大规模地发现和设计新的小分子稳定剂。

Seismic Therapeutic公司 宣布完成1.01亿美元的A轮融资。该公司独特的IMPACT技术平台能系统地整合机器学习、结构生物学、蛋白质工程和转化免疫学，显著提高药物发现的效率和规模，开发新型生物制品并优化其特性。

Arkuda Therapeutics公司 宣布完成6400万美元的B轮融资，获得资金将用于推动其主打颗粒蛋白前体增强剂项目进入支持IND申请的研究。该公司的小分子平台针对溶酶体和小胶质细胞生物学的交界领域，可用于治疗多种罕见和常见神经疾病。

Indapta Therapeutics公司 宣布完成5000万美元的A轮融资。融资获得的资金将用于推动其通用型同种异体自然杀伤（NK）细胞平台的发展，用于治疗多种类型的癌症。该公司的技术平台可以分离和扩增一种效力更高的、名为G-NK细胞的NK细胞亚群。

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