合源生物CAR-T细胞治疗产品获批第3项临床试验

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关键词：治疗CAR获批细胞治疗临床细胞生物

资讯来源：医药观澜

发布时间： 2022-08-19

▎药明康德内容团队报道

8月19日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，合源生物的赫基仑赛注射液（拟定）获得一项新的临床试验默示许可，拟开发用于治疗儿童和青少年复发或难治性急性B细胞型淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。公开资料显示，赫基仑赛注射液即是合源生物开发的CAR-T细胞治疗产品CNCT19细胞注射液，本次是该药获批的第3项新药临床试验。

截图来源：CDE官网

赫基仑赛注射液（Inaticabtagene Autoleucel）是合源生物的首个核心产品，它是一款靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品。此前，该药已在中国获批两项临床试验许可，分别针对复发或难治性急性淋巴细胞白血病、复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤。目前，这两项临床试验均已进入注册2期临床阶段。其中，赫基仑赛注射液针对复发或难治性急性淋巴细胞白血病的申请已被CDE纳入突破性治疗品种。2022年1月，该药还获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗急性淋巴细胞白血病。

本次为赫基仑赛注射液获批的第3项新药临床试验。根据合源生物新闻稿，这是一项多中心、单臂、开放标签的1/2期注册临床试验，将主要评估赫基仑赛注射液用于治疗儿童及青少年（3-18周岁）r/r B-ALL患者的有效性、安全性、药代动力学和药效学特征。该临床试验的获批标志着赫基仑赛注射液在r/r B-ALL上的研究从成人拓展到儿童和青少年患者。

白血病是中国儿童最常见的恶性肿瘤，其中72.6%为ALL。尽管目前初诊儿童ALL患者的5年总生存（OS）率达到80%以上，但仍有20%的儿童ALL患者经初始治疗后仍会复发或难治。复发或难治的患儿预后差，临床缺乏有效的治疗手段，再次化疗有效的比例不足20%，且反复化疗对儿童患者的毒性大大增加。尽管部分患者后续可能会接受造血干细胞移植（HSCT），但对于儿童ALL患者，由于移植相关的毒副作用，其长期临床获益仍需进一步确认。CAR-T细胞治疗基于显著的临床疗效和可控的安全性，为儿童r/r B-ALL提供了治愈的希望。

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长、国家血液系统临床医学研究中心主任王建祥教授表示：“赫基仑赛注射液在已经进行的成人r/r B-ALL多中心注册临床研究中展现了显著的临床获益，有效率在80%以上，且疗效稳健、持久，安全性可控。此次儿童r/r B-ALL获批IND，将进一步拓展赫基仑赛注射液在ALL患者中的应用，满足患者的临床急需。”

中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）儿童血液病诊疗中心主任竺晓凡教授表示：“近年来，以CAR-T为代表的先进疗法为儿童血液肿瘤患者带来了治愈的希望。在前期的探索性临床研究中，中国自主创新的赫基仑赛注射液在儿童和青少年r/r B-ALL患者中有效率达80%以上，截止目前，中心接受赫基仑赛注射液治疗的儿童患者，在无后续移植的情况下，最长生存已经超过5年的时间。我们将加速赫基仑赛注射液用于治疗儿童和青少年r/r B-ALL的新药注册临床试验，让儿童和青少年患者早日获益。”

合源生物首席执行官（CEO）吕璐璐博士表示：“赫基仑赛注射液是合源生物第一个近商业化的细胞治疗药物，也有望是第一个在中国上市的针对r/r B-ALL的CAR-T产品。我们将以临床价值为导向，不断拓展赫基仑赛注射液适应症人群，逐步实现从研发向商业化的布局。同时，我们将加快后续血液和实体瘤管线的研发，立足中国，面向全球，致力于成为全球领先的专注于细胞基因领域的生物制药企业。”

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Aug 19， 2022, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d

[2]合源生物赫基仑赛注射液儿童和青少年复发或难治性急性淋巴细胞白血病适应症IND获得默示许可. Retrieved Aug 19, 2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/Iu6OYbthnVuNOfw9afgJww

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