10余年来国内首个!BMS地中海贫血症新药获批上市

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关键词: 上市新药获批
资讯来源:医谷
发布时间: 2022-01-26

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1月26日,国家药监局官网显示,百时美施贵宝红细胞成熟剂Luspatercept(Reblozyl,罗特西普,中文商品名:利布洛泽)的上市申请已获得国家药品监督管理局正式批准,用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血成人患者。这是中国首个且唯一获批的红细胞成熟剂,也是十余年来中国首个获批治疗β-地中海贫血的创新药物。



β-地中海贫血是一类由于β珠蛋白肽链合成减少或缺乏而引起的以贫血为特征的遗传性血液病。重度β-地中海贫血是一种呈慢性进行性溶血性贫血的罕见疾病。目前,造血干细胞移植是唯一可根治的治疗手段,但存在配型概率低、年龄限制等问题。此前,对于无法接受移植的成人患者,仅能依靠终身输血维持生命,但基于血源紧张、血制品供应不稳定,目前国内48%左右的患者无法按时按需进行输血治疗,同时,长期输血可导致患者铁过载,还需配合祛铁。因此,临床急需新的治疗选择。


Luspatercept是一种可溶性融合蛋白,由人免疫球蛋白G1(IgG1)的Fc结构域与活化素受体IIB(ActRIIB)的细胞外结构域融合而成。Luspatercept通过与调控红细胞成熟的关键因子——特定TGF-β超家族配体结合,降低异常增强的Smad 2/3信号通路的转导,从而恢复晚期红细胞成熟,使机体能够产生更多正常红细胞。


作为全球首个且目前唯一的针对β-地贫晚期红细胞成熟障碍的创新药物,Luspatercept已在美国、加拿大和欧盟获批用于治疗需要定期输注红细胞(RBC)的成人β-地中海贫血患者;并在美国和欧盟获批治疗骨髓增生异常综合征(MDS)伴环形铁粒幼细胞或骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤伴环形铁粒幼细胞和血小板增多相关贫血。2021年12月Luspatercept新适应症在美国递交上市申请并获得优先审评资格,用于治疗非输血依赖(NTD)成人β-地中海贫血。此前,华尔街著名投资银行Jefferies分析师预测,Reblozyl的年销售峰值将达到20亿美元。


此次国内获批基于一项随机双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床研究BELIEVE。试验共纳入336名需定期输血的β-地贫成人患者,按2:1比例随机接受Luspatercept联合最佳支持治疗(包括输血、祛铁、抗感染治疗和营养支持)或安慰剂联合最佳支持治疗。结果显示,第13至24周时,经Luspatercept治疗后有21.4%的患者的输血负担与基线相比降低超过33%,显著优于安慰剂组(4.5%),且患者血清铁蛋白水平显降低。同时,Luspatercept耐受性良好,绝大多数不良事件为3级以下。


根据BMS早前发布的新闻稿,Luspatercept的全新机制将有望降低患者对输血及祛铁治疗的依赖,提高治疗依从性,同时还能规避反复输血引起的潜在风险。


文 |  医谷




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