10余年来国内首个！BMS地中海贫血症新药获批上市

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1月26日，国家药监局官网显示，百时美施贵宝红细胞成熟剂Luspatercept（Reblozyl，罗特西普，中文商品名：利布洛泽）的上市申请已获得国家药品监督管理局正式批准，用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血成人患者。这是中国首个且唯一获批的红细胞成熟剂，也是十余年来中国首个获批治疗β-地中海贫血的创新药物。

β-地中海贫血是一类由于β珠蛋白肽链合成减少或缺乏而引起的以贫血为特征的遗传性血液病。重度β-地中海贫血是一种呈慢性进行性溶血性贫血的罕见疾病。目前，造血干细胞移植是唯一可根治的治疗手段，但存在配型概率低、年龄限制等问题。此前，对于无法接受移植的成人患者，仅能依靠终身输血维持生命，但基于血源紧张、血制品供应不稳定，目前国内48%左右的患者无法按时按需进行输血治疗，同时，长期输血可导致患者铁过载，还需配合祛铁。因此，临床急需新的治疗选择。

Luspatercept是一种可溶性融合蛋白，由人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc结构域与活化素受体IIB（ActRIIB）的细胞外结构域融合而成。Luspatercept通过与调控红细胞成熟的关键因子——特定TGF-β超家族配体结合，降低异常增强的Smad 2/3信号通路的转导，从而恢复晚期红细胞成熟，使机体能够产生更多正常红细胞。

作为全球首个且目前唯一的针对β-地贫晚期红细胞成熟障碍的创新药物，Luspatercept已在美国、加拿大和欧盟获批用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血患者；并在美国和欧盟获批治疗骨髓增生异常综合征（MDS）伴环形铁粒幼细胞或骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤伴环形铁粒幼细胞和血小板增多相关贫血。2021年12月Luspatercept新适应症在美国递交上市申请并获得优先审评资格，用于治疗非输血依赖(NTD)成人β-地中海贫血。此前，华尔街著名投资银行Jefferies分析师预测，Reblozyl的年销售峰值将达到20亿美元。

此次国内获批基于一项随机双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床研究BELIEVE。试验共纳入336名需定期输血的β-地贫成人患者，按2:1比例随机接受Luspatercept联合最佳支持治疗（包括输血、祛铁、抗感染治疗和营养支持）或安慰剂联合最佳支持治疗。结果显示，第13至24周时，经Luspatercept治疗后有21.4%的患者的输血负担与基线相比降低超过33%，显著优于安慰剂组（4.5%），且患者血清铁蛋白水平显著降低。同时，Luspatercept耐受性良好，绝大多数不良事件为3级以下。

根据BMS早前发布的新闻稿，Luspatercept的全新机制将有望降低患者对输血及祛铁治疗的依赖，提高治疗依从性，同时还能规避反复输血引起的潜在风险。

文 |  医谷

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