欧盟孤儿药认定20年，官方展示数据与成果

近日， EMA 发布一份“孤儿药认定： 2000-2021 年概述” ppt 文档，全局展示了这 20 年来 孤儿药审评监管体系达成的数据，以及取得的成就。

可以看到，自2000年欧盟孤儿药法规实施至2021年年底，欧盟共认定了2552个孤儿药，207个初始孤儿药申请，以及38个孤儿药扩展适应症获得上市许可。

COMP的肯定意见和EC认定整体呈上升趋势。其中，绝大部分孤儿药认定有三个特点：基于显著获益、儿童与成人可共用、患病率0.01%-0.03%。在2021年，获认定孤儿药中，按疾病类别，先天性、家族性和遗传性疾病占比最高。

获得上市许可的孤儿药中，按产品类别，化学药品占比最高；按疾病类别，先天性、家族性和遗传性疾病占比最高。

孤儿药，或者说孤儿药适应症，可能是许多国产创新药迈向全球市场、取得突破的一步好棋，识林将ppt全文翻译（见文末），供有志于此的企业用户参考。

原文可至识林检索，也可以阅读主题词【孤儿药】，系统性了解全球主要监管机构的法规指南。

此外，也可阅读识林相关资讯，如【欧盟发布对孤儿药和儿科用药法规的全面评估报告】和【欧盟孤儿药和儿科用药法规修订拟议遭业界反对】 

部分名词解释

EC（European Commission，欧洲委员会）：是欧盟的常设执行机构，也是欧盟唯一有权起草法令的机构。EC可根据COMP的正面意见授予孤儿药认定。

COMP（Committee for Orphan Medicinal Products，孤儿药委员会）:负责审评用于诊断、预防或治疗罕见疾病的药物的孤儿药认定申请。

CHMP（Committee for Medicinal Products forHuman Use，人用医药产品委员会）：负责准备EMA对有关人用药物的所有问题的意见。

孤儿药认定标准：在欧盟，孤儿药的认定基于孤儿药法规制定的标准。获得孤儿药认定资格，需满足以下条件：1）严重性：必须用于治疗、 预防或诊断危及生命或慢性衰弱的疾病。2）患病率：在欧盟的患病率不超过0.05%或药品上市销售收入无法匹敌其研发所需的投入。3）显著获益：目前没有令人满意的诊断、预防或治疗相关疾病的方法获批，或存在这样的方法，但相关药物的显著获益受到相关疾病的影响。孤儿药认定的标准在国际上并不统一，如已在美国或日本获得孤儿药认定，在欧盟不会自动获得孤儿药认定。

ATMP（Advanced Therapy Medicinal Product，前沿治疗药物）：是指主要运用基因（核酸）、细胞、人体组织来治疗疾病，并可批量化生产的创新性药物及医药产品。EMA认为，ATMP对于严重的、目前尚无法治疗的以及慢性疾病尤为重要，传统医疗对于这些领域的治疗已经显示了其自身局限性。为此，EMA一直积极地推动ATMP的开发，但ATMP的部分治疗功能仍处于临床研究阶段，该类产品的安全性和有效性数据还不够充分，有待进一步研究和确证。

 

孤儿药认定程序

上图来自：https://www.ema.europa.eu/en/documents/presentation/presentation-orphan-medicinal-products-activities-committee-orphan-medicinal-products-comp_en.pdf

孤 儿药认定：2000-2021年概述”全文

作者：识林-法桐

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