诺华研发日，披露最新管线

12月2日，诺华在研发日上介绍了公司战略布局，并公布了最新研发管线，接下来小编带大家一起回顾精彩内容。

诺华的战略目标是成为技术驱动的专注于医药的公司，并在研发、全球商业化、准入和数据科学方面处于领先地位。

经过几十年的发展，诺华已经从一个多元化的医疗集团发展为聚焦于药品的公司。2015-2020年间，诺华先后剥离了动物健康、疫苗、消费者保健业务，2021年出售持有的罗氏股权，计划出售仿制药业务Sandoz都是诺华为实现这一目标所做的努力。

诺华主要布局的疾病领域包括心血管-肾脏领域，免疫学，神经科学，肿瘤学，血液学。市场上在售的重磅产品达14款，2026年将有20款10亿美元以上的重磅项目获批。

诺华在研创新药管线中，共有70款新分子实体（NMEs）项目，65个项目处于后期开发阶段，100个项目处于早期开发阶段。过去6年，获FDA突破性疗法认定的项目达23个；管线中约85%的项目为first-in-class/first-in indication。

预计到2030年，通过领先技术平台如细胞疗法、基因疗法等开发的产品以及生物药的全球市场份额将大幅增加，诺华也积极布局新兴技术平台，公司目前已拥有领先的5大技术平台，包括靶向蛋白质降解技术、细胞疗法、基因疗法、放射性配体疗法以及RNA疗法。

此外，诺华与微软、腾讯等多家互联网巨头达成合作，以期通过数据科学和人工智能的力量，促进长期增长。

此次大会上，诺华详细介绍了公司各领域重点项目，以下为部分产品简单介绍：

 心血管-肾脏领域

Pelacarsen是新一代的反义寡核苷酸(ASO)药物，通过GalNAc递送系统，Pelacarsen可以进入肝细胞，与载脂蛋白(a)mRNA结合，靶向抑制载脂蛋白(a)在肝脏中的合成，从而降低脂蛋白(a)在血浆中的水平。目前尚无能够有效降低血循环中脂蛋白(a)浓度的药物获批上市。Pelacarsen将有望成为首个靶向强效降低脂蛋白(a)并带来心血管获益的药物。

与其他疗法（PCSK9i、他汀类、烟酸类、血浆净化）相比，Pelacarsen是唯一能将Lp(a)降低到风险阈值以下的治疗方法。

自身免疫性疾病

Ligelizumab是诺华开发的下一代抗IgE单抗，通过阻断IgE/FcεRI通路发挥作用，IgE/FcεRI通路是过敏性疾病炎症过程的关键驱动因子。与Xolair（奥马珠单抗）相比，Ligelizumab具有更高的选择性和不同的结合位点，有望成为新的治疗标准。

一项针对中重度慢性自发性荨麻疹（CSU）患者开展的IIb期剂量探索性研究中，与Xolair相比，ligelizumab组荨麻疹得到完全缓解人数更多（51% vs. 26%）。ligelizumab曾获FDA突破性疗法认定，目前正在开展针对CSU的III期研究。

Ligelizumab还被开发用于治疗诱发性荨麻疹以及食物过敏。

全球有3亿人患有骨关节炎(OA)，其中膝关节OA最为常见，目前尚无可改善疾病的治疗方法。LNA043是一款修饰的重组人ANGPTL3蛋白片段，可诱导软骨再生。LNA043有望成为first-in-class膝关节炎疾病修饰疗法，。

诺华正在开展一项针对膝关节炎患者的长达5年的IIb期研究，预计2026年获得结果。

神经科学

大约有7万名G6亨廷顿舞蹈症（HD）患者的需求未得到满足，目前没有批准的延迟疾病发作或缓慢进展的疾病修饰疗法。Branaplam是一种口服RNA剪接调节剂，通过驱动HTT mRNA降解来降低HTT（亨廷顿蛋白），并有可能成为首个改善HD疾病的疗法。

针对HD患者的IIb期研究将于年底开始招募受试者，预计2025年获得结果。

肿瘤学

每年，全球约有50万患者被确诊为胰腺导管腺癌（PDAC），190万患者被确诊为结直肠癌（CRC）。TGF β是PDAC等类型肿瘤纤维化包膜形成和维持的关键因素，这种纤维化被认为会限制标准护理化疗的疗效。NIS793是一种潜在的first-in-class靶向TGFβ的中和抗体。

诺华已启动III期daNIS临床试验计划，重点研究NIS793联合化疗在1L PDAC (daNIS-2)和2L CRC (daNIS-3)中的作用，针对PDAC的研究将于2026年完成。

此外，诺华详细介绍了 公司5大新型技术以及基于每种技术开发的产品，篇幅有限，不再一一介绍。

附表：诺华各领域产品管线：

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