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2022年1月6日，诺华（Novartis）宣布与Alnylam达成合作，将利用Alnylam专有的小干扰核糖核酸（siRNA）技术，针对诺华确定的一个靶标，开发一种旨在恢复终末期肝病（ESLD）患者功能性肝细胞再生的创新疗法，为肝衰竭患者提供肝脏移植的替代方法。
终末期肝病是一种进行性疾病，通常由肝硬化引起，其特征为健康肝组织破坏和重要肝功能的丧失。全球每年因该病死亡的人数超过100万。目前，肝移植是终末期肝病的唯一治疗方法，然而移植器官数量有限。因此迫切需要肝脏移植的药物替代品，以再生肝组织，从而恢复由肝脏管理的基本代谢和合成过程。
RNA干扰（RNAi）是一种有效沉默或抑制基因表达的天然细胞过程，它的发现获得了2006年诺贝尔生理学或医学奖。Alnylam是RNAi疗法开发领域的明星公司，该公司独自或联合开发的RNAi疗法中已有4款获得监管机构的批准。
根据合作内容，在为期三年的独家研究合作期间，Alnylam将针对诺华开发的特定靶标，开发和测试潜在的siRNAs。一旦确定了先导候选药物，诺华将进行进一步的开发和临床研究。
“目前在治疗终末期肝病的新型药物上仍存在巨大的未满足需求。”诺华生物医学研究所总裁James Bradner博士表示，“基于再生医学的研究，我们设计了一种修复策略，可能为肝衰竭患者提供变革性的益处。我们现在很高兴与Alnylam合作，因为其专有siRNA平台最有助于推进这一概念转化到临床研究。”
参考资料:
[1] Novartis Announces Collaboration With Alnylam To Explore Targeted Therapy To Restore Liver Function. Retrieved January 6, 2022, from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-collaboration-alnylam-explore-targeted-therapy-restore-liver-function
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